競爭監(jiān)測

投資動向

勃林格殷格翰與澳門科技大學臨床試驗中心簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議

8月29日，勃林格殷格翰與澳門科技大學臨床試驗中心（MUST-CTC）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議。同一天，澳門首個國際標準新藥臨床試驗正式啟動，為澳門建立完整的臨床試驗執(zhí)行體系奠定堅實基礎。

勃林格殷格翰與澳門科技大學臨床試驗中心的簽約，標志著勃林格殷格翰HOPE項目在大灣區(qū)的第9個臨床試驗機構戰(zhàn)略合作正式達成。截至2025年8月底，勃林格殷格翰已與38家臨床試驗機構達成HOPE項目合作。HOPE項目是勃林格殷格翰基于“中國關鍵”戰(zhàn)略在中國發(fā)起的臨床研究重點項目，旨在與頂級醫(yī)院簽署戰(zhàn)略協(xié)議，在重點疾病領域加速臨床試驗部署，提升臨床試驗效率及質(zhì)量。

據(jù)悉，此次獲批開展的FIBRONEER?-SARD試驗為全球多中心IIIb期臨床試驗，由勃林格殷格翰作為申辦方發(fā)起，澳門科技大學臨床試驗中心（MUST-CTC）開展實施，科大醫(yī)院作為臨床試驗研究場所，香港大學臨床試驗中心（HKU-CTC）作為戰(zhàn)略協(xié)作方提供支持。

勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學負責人張維表示：“多年來，我們始終堅持加速創(chuàng)新，以造福更多患者。隨著勃林格殷格翰‘中國關鍵’戰(zhàn)略深化，我們不斷拓展HOPE項目的覆蓋范圍。通過與澳門科技大學臨床試驗中心和香港大學臨床試驗中心的通力協(xié)作，我們有幸共同創(chuàng)造并見證了澳門歷史上首個新藥臨床試驗的成功獲批和啟動。這不僅是HOPE項目完成大灣區(qū)全域覆蓋的重要階段性成果，更是‘中國關鍵’戰(zhàn)略在創(chuàng)新合作模式探索上的又一次成功與突破?！?/span>

澳門科技大學副校長、臨床試驗中心首席總監(jiān)譚廣亨表示：“能與國際領先的生物制藥企業(yè)勃林格殷格翰和香港大學臨床試驗中心合作開展澳門首個創(chuàng)新藥臨床試驗，是我校醫(yī)學教育與科研成果轉(zhuǎn)化的重要實踐，更是我們建設國際化科研平臺的重要里程碑，將為澳門醫(yī)學教育與臨床能力提升帶來深遠影響。”

（信息來源：經(jīng)濟日報）

Omass、基因泰克：達成獨家合作與許可協(xié)議

9月2日，OMass Therapeutics宣布，已與羅氏集團成員基因泰克(Genentech)達成一項獨家合作與許可協(xié)議，授權后者開發(fā)和商業(yè)化OMass針對炎癥性腸病(IBD)的臨床前口服小分子項目。OMass是一家針對膜蛋白或細胞內(nèi)復合物等經(jīng)過高度驗證的靶點生態(tài)系統(tǒng)開發(fā)藥物的生物技術公司。

根據(jù)協(xié)議條款，OMass將獲得2000萬美元的首付款，此外還有可能獲得超過4億美元的潛在臨床前、開發(fā)、商業(yè)和凈銷售額里程碑付款。OMass也有資格根據(jù)凈銷售額獲得分層特許權使用費。在此合作下，OMass將主導該項目的初步臨床前開發(fā)，直至候選化合物選定?；蛱┛藢⒇撠熍R床開發(fā)、注冊申報、生產(chǎn)及商業(yè)化活動。

（信息來源：智通財經(jīng)網(wǎng)）

科弈藥業(yè)、RADIANCE：達成獨家授權合作

8月29日，科弈藥業(yè)宣布與RADIANCE Biopharma達成獨家授權合作。科弈藥業(yè)將旗下全球首個納米雙抗ADC藥物——KY-0301的海外開發(fā)、注冊及商業(yè)化權益授予Radiance。

根據(jù)協(xié)議條款，科弈藥業(yè)將獲得1500萬美元首付款，以及最高1.5億美元研發(fā)注冊里程碑款和最高10億美元商業(yè)化里程碑款，同時還將依據(jù)授權區(qū)域年度凈銷售額獲得遞進式銷售分成。

據(jù)科弈藥業(yè)新聞稿，KY-0301是其自主開發(fā)的全球首個納米雙抗ADC，于2024年獲得美國IND許可，目前正在進行中國臨床I期劑量遞增試驗。

相比傳統(tǒng)雙抗ADC，KY-0301展現(xiàn)出更有效的腫瘤組織穿透性、更高的抗腫瘤活性和更優(yōu)的安全性?；贛ET和EGFR的腫瘤廣譜高表達和差異化創(chuàng)新設計，KY-0301有望在非小細胞肺癌、結直腸癌、頭頸鱗癌等治療領域帶來新突破。

科弈藥業(yè)創(chuàng)始人兼董事長吳國祥博士表示：“KY-0301作為全球首創(chuàng)的雙特異性納米抗體ADC藥物，在臨床上已初步展現(xiàn)卓越的療效及安全性。通過與Radiance的合作，我們將加速KY-0301的全球臨床開發(fā)與商業(yè)化，更快為腫瘤患者提供具有創(chuàng)新性與優(yōu)效的治療方案?！?/span>

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

資本競合

融資84萬美元，推進CAR-T臨床試驗

9月1日，Hemogenyx Pharmaceuticals宣布，已通過發(fā)行可轉(zhuǎn)換貸款票據(jù)成功籌集62萬英鎊（約84萬美元），用于推進其CAR-T細胞療法HG-CT-1針對復發(fā)/難治性急性髓系白血病的臨床試驗。

為支持臨床試驗，公司按每股5.30英鎊的固定轉(zhuǎn)換價格發(fā)行了總額為62萬英鎊的CLN（無利息），該價格等于2025年8月29日的收盤價。公司將為因CLN轉(zhuǎn)換而向認購人發(fā)行的116,982股普通股申請在倫敦證券交易所掛牌交易，預計將于2025年11月15日之后生效。掛牌后，該等新普通股將在各方面與現(xiàn)有普通股享有同等地位，并有權獲得公司就普通股股本宣派、支付或派發(fā)的所有未來股息及分派。

HG-CT-1是一種靶向FLT3的自體CAR-T細胞療法，用于治療成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病。此項I期臨床試驗是一項劑量遞增研究，旨在評估HG-CT-1在成人R/R AML患者中的安全性。除安全性外，該試驗的關鍵次要目標包括：根據(jù)AML特異性反應標準評估HG-CT-1的療效評估總體生存率測量無進展生存期確定表現(xiàn)出臨床益處的患者的療效持續(xù)時間與這些次要終點相關的數(shù)據(jù)，包括療效、持久性和總體臨床結果，將通過對接受治療的患者進行持續(xù)隨訪進行收集。

2025年8月15日，作為公司正在進行的HG-CT-1 I期臨床試驗的一部分，第三名患者已成功接受治療。初步安全性良好，首例患者未出現(xiàn)明顯毒副反應。

Hemogenyx當前擁有兩條核心管線：已進入I期試驗的FLT3-CAR-T療法HG-CT-1，以及處于IND啟動階段的新型人源化FLT3-CD3雙特異性抗體，聚焦血液腫瘤。

Hemogenyx Pharmaceuticals首席執(zhí)行官Vladislav Sandler表示：“HG-CT-1的I期臨床試驗進展順利，我們備受鼓舞，并衷心感謝投資者的持續(xù)支持。他們參與本輪融資體現(xiàn)了對公司戰(zhàn)略和長期愿景的信心。這批可轉(zhuǎn)換貸款票據(jù)不僅強化了我們的資產(chǎn)負債表、延長了資金跑道，更讓我們得以保持HG-CT-1針對復發(fā)/難治性急性髓系白血病患者臨床開發(fā)的強勁勢頭?！?/span>

（信息來源：細胞基因治療前沿）

軼諾藥業(yè)完成新一輪融資

近日，軼諾藥業(yè)完成新一輪融資，康橙投資、張科領弋等機構共同參與本輪融資。本輪融資資金主要用于臨床試驗推進、儲備管線早期研發(fā)和研發(fā)團隊的建設。

軼諾藥業(yè)2016年12月成立于上海張江，是由創(chuàng)新藥物領域資深專家江磊博士和壽建勇博士共同創(chuàng)立。

公司專注于一類新藥的研發(fā)，通過對復雜疾病機制和信號網(wǎng)絡關鍵節(jié)點的深刻理解，以生物信息學為指導，致力于開發(fā)“國際首創(chuàng)（First-in-Class）”藥物，旨在為患者提供最大治療價值。

公司面向臨床重大治療需求，聚焦于免疫、炎癥以及代謝通路疾病，開發(fā)出多款差異化產(chǎn)品。核心產(chǎn)品ENB106針對糖尿病視網(wǎng)膜病變口服給藥治療已進入臨床2期階段。

軼諾藥業(yè)還有多個處于不同研發(fā)階段的在研新藥，產(chǎn)品線涵蓋自身免疫性疾病和炎癥性疾病以及其他中國常見疾病領域。

（信息來源：投資界）

Wugen斬獲1.15億美金融資！劍指全球首款“現(xiàn)成可用”T細胞癌癥CAR-T

8月27日，生物技術領域傳來重要消息，總部位于美國圣路易斯的生物科技公司W(wǎng)ugen成功完成1.15億美元融資。此次融資由富達Fidelity牽頭的投資集團主導，資金將重點用于推進其核心候選產(chǎn)品WU-CART-007的研發(fā)與商業(yè)化進程，目標是為T細胞惡性腫瘤患者帶來全球首款“現(xiàn)成可用”的CAR-T療法，并計劃于2027年向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交上市申請。

CAR-T細胞療法在B細胞惡性腫瘤治療領域已取得顯著成功，但將其應用于T細胞癌癥時，卻面臨兩大關鍵障礙。一方面，若使用患者自身T細胞制備CAR-T療法，可能存在惡性細胞污染的風險，影響治療安全性；另一方面，針對T細胞抗原設計的CAR-T細胞，可能會“敵我不分”地攻擊同類T細胞，引發(fā)“自相殘殺”（fratricide）現(xiàn)象，大幅削弱治療效果。這兩大難題長期制約著T細胞癌癥CAR-T療法的發(fā)展，而Wugen的WU-CART-007正是為突破這些瓶頸而生。

WU-CART-007是一款針對CD7抗原的異體CAR-T療法。CD7抗原在絕大多數(shù)新確診的T細胞急性淋巴細胞白血病（T-ALL）和淋巴母細胞淋巴瘤（T-LBL）患者體內(nèi)均有表達，是這類疾病的理想治療靶點。為解決惡性細胞污染問題，該療法采用捐贈者T細胞進行制備，從源頭規(guī)避了患者自身細胞攜帶惡性細胞的風險。更關鍵的是，Wugen利用CRISPR-Cas9基因編輯技術敲除了CAR-T細胞中的CD7基因，使CAR-T細胞不再表達其靶向的CD7受體，從根本上杜絕了“自相殘殺”現(xiàn)象的發(fā)生，這一設計成為該療法的核心技術亮點。

臨床數(shù)據(jù)已初步驗證了WU-CART-007的潛力。在早期開展的1/2期臨床試驗中，該療法展現(xiàn)出91%的高響應率，為患者帶來了顯著的治療希望。目前，針對復發(fā)或難治性T-ALL和T-LBL患者的關鍵3期臨床試驗（T-RRex試驗）已正式啟動，且Wugen已于2025年3月完成首批患者給藥，按照計劃，試驗數(shù)據(jù)將為2027年的上市申請?zhí)峁┖诵闹С帧?/span>

值得關注的是，Wugen的研發(fā)重心在近年發(fā)生了顯著調(diào)整。2021年，該公司曾以自然殺傷細胞（NK細胞）療法WU-NK-101為核心，完成1.72億美元融資，并于2023年啟動該候選產(chǎn)品的首次人體白血病臨床試驗，早期數(shù)據(jù)顯示其有望成為“同類最佳”的NK細胞療法。但隨著WU-CART-007在臨床前和早期臨床階段的優(yōu)異表現(xiàn)，這款CAR-T療法迅速取代WU-NK-101成為公司的核心資產(chǎn)。2023年底，Wugen公布WU-CART-007的1/2期臨床數(shù)據(jù)；2024年中，又更新了2期臨床結果，并在當年年底確定啟動關鍵3期試驗。截至目前，Wugen已從研發(fā)管線中移除了WU-NK-101及另一款NK細胞療法，轉(zhuǎn)而將資源集中于拓展WU-CART-007的適應癥范圍。

除了當前重點推進的T-ALL和T-LBL適應癥，Wugen還前瞻性地布局了WU-CART-007的更多應用場景，初步鎖定T細胞非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病以及自身免疫性疾病三大方向。不過，這些適應癥目前仍處于臨床前探索階段，尚未進入臨床試驗環(huán)節(jié)。短期內(nèi)，Wugen的核心目標仍是推進WU-CART-007在T-ALL和T-LBL領域的臨床試驗，確保按時提交上市申請，為亟需有效治療方案的T細胞癌癥患者帶來新的希望。

此次1.15億美元融資的順利完成，不僅體現(xiàn)了投資機構對Wugen研發(fā)實力和WU-CART-007臨床潛力的認可，也為該療法的后續(xù)研發(fā)提供了充足的資金保障。在全球細胞與基因治療領域快速發(fā)展的背景下，Wugen的這一突破有望推動T細胞癌癥治療進入新的階段，同時也為異體CAR-T療法的研發(fā)與商業(yè)化提供了寶貴的經(jīng)驗。

（信息來源：一度醫(yī)藥）

Plexium：完成6010萬美元融資

8月28日，Plexium宣布完成6010萬美元融資，此次融資所得資金將用于推進其核心在研項目——分子膠降解劑PLX-4545的臨床開發(fā)進程。

Plexium是一家專注于開發(fā)靶向蛋白降解療法的公司，其研發(fā)管線包含7款在研項目，其中進展最快的項目PLX-4545已進入臨床1期開發(fā)階段。該藥物是一款靶向IKZF2的分子膠降解劑，Plexium此前公布的研究數(shù)據(jù)顯示，PLX-4545在試驗設定的多種劑量水平下均展現(xiàn)出可接受的安全性特征，且具有藥理活性，為其后續(xù)臨床開發(fā)的推進奠定了基礎。

除PLX-4545外，Plexium的研發(fā)管線中還包含一款具有獨特作用機制的在研藥物PLX-61639——這是一種針對SMARCA2的降解劑，通過利用“合成致死”關系實現(xiàn)癌癥治療。SMARCA4基因在癌癥中常發(fā)生突變，而該基因突變會迫使腫瘤細胞依賴SMARCA2蛋白完成細胞存活、增殖等關鍵生物學過程。這種依賴性使得SMARCA2成為治療SMARCA4突變型癌癥的重要靶點。

此外，Plexium的管線布局還覆蓋了更多潛在治療靶點：公司正在開發(fā)針對CDK2、CRAF等靶點的蛋白降解療法，同時還有多款暫未披露具體細節(jié)的蛋白降解藥物處于早期研發(fā)階段。

Michael Martin博士目前擔任Plexium的總裁兼首席執(zhí)行官，他在醫(yī)藥行業(yè)深耕多年，擁有豐富的經(jīng)驗。在加入Plexium之前，Martin博士曾在武田（Takeda Pharmaceuticals）擔任外部創(chuàng)新中心全球負責人，是武田領導團隊的核心成員。在任職期間，他全面負責外部研發(fā)活動，包括業(yè)務拓展、項目篩選與評估、戰(zhàn)略運營以及風險投資等重要事務。在此之前，Martin博士還曾擔任武田旗下企業(yè)風險投資公司Takeda Ventures的總裁。此外，他還在Intellikine、TargeGen、Arena Pharmaceuticals等多家公司擔任過管理層及科研職務，積累了深厚的專業(yè)知識和實踐經(jīng)驗。

（信息來源：藥明康德）

8000萬美元B輪融資，開發(fā)下一代Menin抑制劑

9月2日，CHARM Therapeutics宣布完成超額認購的B輪融資，籌集8000萬美元，以推進其下一代menin抑制劑的臨床開發(fā)。該融資得到了現(xiàn)有和新的全球投資者組成的強大財團的支持，反映出人們對公司克服menin抑制劑耐藥性的突破性方法的信心，這是第一代療法的一個關鍵限制。

本輪融資由New Enterprise Associates（NEA）和SR One共同領投，現(xiàn)有投資者OrbiMed、F-Prime、Khosla Ventures和NVIDIA也參與其中。

CHARM Therapeutics由Laksh Aithani和David Baker創(chuàng)立，通過其專有的人工智能驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)平臺開創(chuàng)了下一代精準腫瘤治療。CHARM已從領先的國際投資者那里籌集了超過1.5億美元，其中包括New Enterprise Associates（NEA）、SR One、OrbiMed、F-Prime、Khosla Ventures和NVIDIA。該公司正在將其領先的menin抑制劑候選物推向2026年初的臨床開發(fā)。

CHARM的下一代menin抑制劑

急性髓細胞白血病（AML）是一種進展迅速、侵襲性強的癌癥，許多患者預后不良。Menin抑制劑最近作為一種臨床驗證的治療類別出現(xiàn)，通過恢復正常基因調(diào)節(jié)并觸發(fā)癌癥細胞的分化或死亡發(fā)揮作用。然而，第一代療法受到menin蛋白耐藥突變快速出現(xiàn)的限制，這會降低療效并導致復發(fā)和疾病進展。此外，一些第一代menin抑制劑的療效可能受到安全風險的限制，包括QTc延長和藥物特性差，如藥物相互作用的可能性和高劑量的要求。

CHARM Therapeutics正在開發(fā)新一代menin抑制劑，旨在克服這些局限性。CHARM利用其專有的蛋白質(zhì)配體共折疊平臺DragonFold，確定了一種開發(fā)候選物，該候選物保留了對所有公開描述的臨床耐藥突變的效力，在臨床前模型中證明了穩(wěn)健的腫瘤消退。預計這種分子在低人體劑量下有效，不會增加QTc間期，也不會抑制負責藥物相互作用的酶。

通過人工智能支持的高質(zhì)量分子設計，CHARM旨在為AML患者釋放menin抑制的全部潛力，并提供更大、更持久的治療反應。

CHARM Therapeutics執(zhí)行主席Gary D.Glick博士表示：“從這樣一個高質(zhì)量的投資者財團獲得資金，是對我們克服menin抑制劑耐藥性的方法的有力驗證。目前的menin抑制劑在AML治療中顯示出希望，但從根本上受到導致治療失敗的耐藥性突變迅速出現(xiàn)的限制。我們的下一代抑制劑是使用我們專有的DragonFold AI平臺發(fā)現(xiàn)的，專門用于克服這些耐藥性突變并提供患者所需的持久反應。該計劃是改變患者結果的重要機會，我們期待著明年初開始臨床開發(fā)?！?/span>

戰(zhàn)略性董事會任命

隨著CHARM將其領先的孟寧抑制劑候選人推向臨床，公司任命Briggs Morrison醫(yī)學博士為非執(zhí)行董事，加強了董事會。Briggs在menin抑制劑開發(fā)方面擁有寶貴的專業(yè)知識，并從他之前在Syndax擔任首席執(zhí)行官的職位上對AML治療前景有了深刻的理解，Syndax是開發(fā)首個經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局批準的menin抑制劑revumenib的公司。此外，Kim Blackwell醫(yī)學博士以非執(zhí)行董事的身份加入董事會，為CHARM臨床項目的發(fā)展貢獻了豐富的腫瘤學和臨床開發(fā)經(jīng)驗。

在B輪融資之后，NEA合伙人Matthew McAviney醫(yī)學博士和SR One高級助理Mahesh Kudari醫(yī)學博士也將加入董事會擔任非執(zhí)行董事，支持CHARM在臨床試驗方面的戰(zhàn)略執(zhí)行。

New Enterprise Associates合伙人Matthew McAviney醫(yī)學博士表示：“我們很高興在CHARM憑借其極具前景的下一代menin抑制劑過渡到臨床時為其提供支持。臨床前數(shù)據(jù)的強度和臨床開發(fā)計劃的清晰度使CHARM能夠為面臨難治性癌癥的患者帶來有意義的影響。我們很自豪能在下一個增長階段為CHARM提供支持?！?/span>

SR One高級助理Mahesh Kudari醫(yī)學博士說：“CHARM利用其專有的蛋白質(zhì)配體共折疊平臺DragonFold快速鑒定出對耐藥突變有活性的高效下一代menin抑制劑。我們很高興支持該項目進入臨床試驗階段，并期待與該團隊合作。”

（信息來源：醫(yī)藥宇宙）

市場風云

方舟健客扭虧為盈，“被低估”的估值能否兌現(xiàn)？

“‘AI慢病管理第一股’方舟健客估值被低估”的話題近日被廣泛討論。伴隨著討論，方舟健客發(fā)布了其2025年半年報，首次實現(xiàn)扭虧為盈。這也在一定程度上印證了其被低估的聲音。

報告期內(nèi)，方舟健客實現(xiàn)營收14.94億元，同比增長12.9%；實現(xiàn)凈利潤1248.20萬元，首次實現(xiàn)扭虧為盈；經(jīng)調(diào)整凈利潤達到1758.40萬元，同比增長16.8%。

對于業(yè)績的增長，方舟健客指出，主要因線上零售藥店服務及綜合醫(yī)療服務實現(xiàn)增長。

報告期內(nèi)，方舟健客線上零售藥店收入達到8.64億元，同比增長28.2%。這一增長與中國醫(yī)藥零售的深度變革有關，電商渠道已成為醫(yī)藥零售增長的核心引擎。

根據(jù)中康CMH數(shù)據(jù)，2024年藥品零售市場規(guī)模達5019億元，同比微增0.8%，其中電商渠道以645億元規(guī)模、4.6%的增速成為增長主力，實體藥店（含O2O）增速僅0.3%。

從商品種類看，方舟健客由于主要面向慢病患者，因此主要以處方藥為主，21.6萬個藥物SKUs（最小存貨單位）中62%為處方藥。報告期內(nèi)，其處方藥銷售額占商品交易總額的81.7%。

綜合醫(yī)療服務收入盡管有所增長，但毛利率有所下降。報告期內(nèi)，綜合醫(yī)療服務實現(xiàn)收入3.57億元，同比增加11.4%。受產(chǎn)品組合轉(zhuǎn)變的影響，該板塊的毛利率由2024年同期的22.8%驟降至13.3%。

日前，花旗研究發(fā)布了一份報告，聚焦慢病管理領域的多家頭部企業(yè)，并首次納入方舟健客，給予“買入”評級。報告認為，基于“熟人醫(yī)患”的慢病管理模式，方舟健客擁有忠誠且活躍的付費用戶群，用戶復購率高且支付意愿強。

最新的數(shù)據(jù)可作為支撐。截至報告期末，方舟健客的用戶數(shù)已達5280萬，年同比增長15.8%，平均每月活躍用戶大幅增加34.4%，達1190萬名。付費用戶復購率達85.4%。

根據(jù)灼識咨詢的數(shù)據(jù)，中國慢病管理市場將從2023年的455億元增長到2030年的6000億元，年復合增速高達44.5%。

國家層面在鼓勵使用新技術賦能診療、健康管理。日前，國務院印發(fā)的《關于深入實施“人工智能+”行動的意見》提出：探索推廣人人可享的高水平居民健康助手，有序推動人工智能在輔助診療、健康管理、醫(yī)保服務等場景的應用，大幅提高基層醫(yī)療健康服務能力和效率。

方舟健客已在探索。2024年，方舟健客在自我研發(fā)與外部合作研發(fā)中形成“AI+H2H（Hospital to Home，從醫(yī)院到家庭）”，賦能醫(yī)生長期管理慢病患者。

截至2025年上半年，方舟健客推出AI電子病歷智能體、AI預問診智能體、AI導診智能體、AI醫(yī)生助理以及AI客服助理等多個AI工具。

花旗研究給出的方舟健客目標價為8.5港元，這是最近一個交易日4港元左右的2倍之多。在AI的賦能下，這種建立在長期醫(yī)患關系基礎上的商業(yè)模式，最終能否真正印證方舟健客估值被低估的聲音，有待觀察。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

下一個創(chuàng)新藥黑馬呼之欲出

中國創(chuàng)新藥行業(yè)已告別“野蠻生長”與“資本催熟”時期，步入理性競爭更為激烈的全新階段?？祵幗苋鹫窃谶@個新周期里一個具有觀察價值的樣本。

1、差異化戰(zhàn)略

近年來，中國本土的藥物研發(fā)能力取得了長足的進步，一批具有全球競爭力的首創(chuàng)新藥成功獲批上市。

例如，康方生物的PD-1/VEGF雙特異性抗體依沃西單抗，是全球首個獲批的同時靶向PD-1和VEGF兩個關鍵通路的新型雙特異性抗體，用于治療非小細胞肺癌，兼具免疫治療和抗血管生成作用。榮昌生物的泰它西普，是全球首個靶向B淋巴細胞刺激因子(BLyS)和增殖誘導配體(APRIL)的雙靶點生物新藥，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。這些藥物不僅填補了臨床空白，也標志著中國醫(yī)藥創(chuàng)新進入了新的發(fā)展階段。

要理解康寧杰瑞，首先要從它在PD-1“百團大戰(zhàn)”中的站位說起。面對PD-1領域的激烈競爭，康寧杰瑞選擇避開鋒芒，探索新的路徑。

KN035的推出，彰顯了康寧杰瑞對市場需求的精準把握。它沒有去硬碰“K藥”“O藥”等，而是直擊臨床應用的最大痛點——給藥方式。2021年11月，恩沃利單抗注射液(KN035)，作為全球首個獲批上市的皮下注射PD-L1抑制劑，正式在中國獲得批準用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定性(MSI-H)或錯配修復功能缺陷(dMMR)的成人晚期實體瘤患者。該藥物的上市標志著一種新的治療方式，能夠為患者提供更為便捷的治療選擇。

對于需要長期治療的患者而言，“便利性”本身就是一種極高的臨床價值。這步棋，下的不是技術深度，而是商業(yè)智慧。

康寧杰瑞的估值與行業(yè)期待，則由其具有想象空間的‘雙子星’產(chǎn)品——KN046與KN026所支撐。這是它試圖構建的更深的技術護城河。

2、在“神仙打架”的賽道上尋找破局點

近日，安尼妥單抗注射液(KN026)已被CDE納入擬優(yōu)先審評名單。擬適用于聯(lián)合化療治療至少接受過一種系統(tǒng)性治療(必須包含曲妥珠單抗聯(lián)合化療)失敗的HER2陽性局部晚期、復發(fā)或轉(zhuǎn)移性胃/胃-食管結合部腺癌。

KN026是康寧杰瑞開發(fā)的HER2雙特異性抗體，可同時結合HER2的兩個非重疊表位，阻斷HER2信號。相比于曲妥珠單抗和帕妥珠單抗聯(lián)用，KN026針對HER2陽性腫瘤細胞有更強的抑制殺傷。

2021年8月，康寧杰瑞與石藥集團全資附屬公司津曼特生物就KN026簽訂了在中國內(nèi)地的開發(fā)及商業(yè)化授權協(xié)議。津曼特生物獲得KN026在中國內(nèi)地(不包括香港、澳門及臺灣地區(qū))在乳腺癌、胃癌適應癥上的排他性開發(fā)與獨占性商業(yè)化許可權。

2025年5月，康寧杰瑞與石藥集團共同宣布，KN026聯(lián)合化療二線及以上治療HER2陽性胃癌(包括胃-食管結合部腺癌)的Ⅱ/Ⅲ期臨床研究(研究編號：KN026-001)期中分析達到無進展生存期(PFS)主要終點。詳細數(shù)據(jù)暫未公布。

與此同時，KN026用于一線HER2陽性乳腺癌、HER2陽性乳腺癌新輔助等適應癥的多項注冊臨床研究正在進行中。

HER2陽性胃癌約占所有胃癌的15%～20%，是一個非常重要的細分市場。KN026(HER2雙抗)這款產(chǎn)品誕生的背景，是HER2靶點“神仙打架”的時代。前有羅氏的曲妥珠單抗(赫賽汀)，后有DS-8201(Enhertu)以“革命性”的數(shù)據(jù)橫空出世。這留給后續(xù)研發(fā)者的市場空間已變得極為有限。

Enhertu是一款由阿斯利康和第一三共開發(fā)的HER2靶向ADC藥物?；贒ESTINY-Gastric系列研究的優(yōu)異數(shù)據(jù)，已在全球多個國家獲批用于治療既往接受過含曲妥珠單抗方案治療的HER2陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌患者。它的出現(xiàn)，顯著改善了患者的緩解率和生存期，是KN026必須直面的標桿。

然而，當前面臨的挑戰(zhàn)在于Enhertu作為HER2靶向ADC藥物，在胃癌、乳腺癌等適應癥中展現(xiàn)出顯著療效，尤其在二線及后線治療中確立了較高療效標準。KN026未來必須在特定的細分人群中找到自己不可替代的位置，否則極易被淹沒在更強效的療法之下。

此外，百濟神州、再鼎醫(yī)藥在HER2陽性胃癌領域均有所布局，圍繞胃癌治療的多個靶點和方向進行多元化研發(fā)。

針對一線HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌，羅氏的“赫賽汀(曲妥珠單抗)+帕捷特(帕妥珠單抗)”雙藥聯(lián)用方案，通過臨床研究充分證明了同時阻斷HER2不同結構域的價值。KN026的巧妙之處在于其獨特的雙特異性抗體設計，通過同時結合HER2的兩個非重疊表位，實現(xiàn)了對HER2信號傳導路徑的更全面封鎖，從而在理論上展現(xiàn)出克服赫賽汀耐藥性的潛力。

3、揭盲失敗

再看另一款雙抗KN046(PD-L1/CTLA-4)，CTLA-4是個被驗證過有效、但存在毒性太大的問題。KN046采用機制不同的CTLA-4與PD-L1單域抗體融合組成，多項臨床研究顯示其在激活T細胞、增強抗腫瘤作用方面具有顯著潛力。

但KN046卻經(jīng)歷兩次揭盲失敗。2023年5月，KN046針對晚期鱗狀非小細胞肺癌的III期臨床試驗中，總生存期(OS)未達到統(tǒng)計學顯著性差異，未能成功揭盲。2024年5月，KN046治療晚期胰腺導管腺癌的III期臨床試驗中，OS結果未達到預設的統(tǒng)計學終點，再次揭盲失敗。

這兩次失敗對康寧杰瑞的股價和市場信心造成了重大沖擊，公司市值一度大幅縮水。

創(chuàng)新是一場極其昂貴的馬拉松。多款后期臨床試驗同時推進，意味著每個季度的研發(fā)費用都是天文數(shù)字。恩沃利單抗的銷售雖能帶來一定的資金回流，但相較于整個研發(fā)管線的龐大需求，其作用猶如杯水車薪。公司的現(xiàn)金流還能支撐多久?這是懸在管理層頭上的達摩克利斯之劍。

目前，出?；馃岙斚拢患抑袊鳥iotech的創(chuàng)新如果沒有得到海外大型藥企的認可，其“含金量”或許要打個問號。這不僅是錢的問題，更是對技術平臺和產(chǎn)品質(zhì)量的第三方權威背書。康寧杰瑞的KN046和KN026雖已備受矚目多年，但市場仍在翹首以盼一筆能夠彰顯其價值的重磅全球交易。

康寧杰瑞或許詮釋了當前中國Biotech的集體處境：手握著希望，也背負著壓力；仰望著星空，也必須腳踏實地。

小結：康寧杰瑞憑借前瞻性的技術布局和差異化的產(chǎn)品策略，成功在中國創(chuàng)新藥的“上半場”突圍。然而，行業(yè)的“下半場”——比拼的將是真正的臨床價值、全球商業(yè)化能力和資本效率。這也將是康寧杰瑞在未來發(fā)展中面臨的重要挑戰(zhàn)。

（信息來源：貝殼社）

全能型中國Biopharma，站上新臺階

2025年，在創(chuàng)新藥行業(yè)復蘇的時節(jié)之下，每個從底部爬起來的玩家都在趁時代之勢去抓住通往下一個時代的門票，對于國內(nèi)這批biotech選手們，走向全球化、晉身MNC是其必然的歷史使命。

而一家真正具備長期價值的Biopharma，其核心競爭力不再局限于單一的研發(fā)突破，而是體現(xiàn)在貫穿藥物發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、生產(chǎn)制造和全球商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈整合能力上。

信達生物正是在這場行業(yè)變革中，憑借其清晰的戰(zhàn)略藍圖和強大的執(zhí)行力，迅速脫穎而出。從今年年ASCO年會上其新一代腫瘤免疫療法的驚艷數(shù)據(jù)，到以瑪仕度肽為代表的從院內(nèi)為主流的腫瘤藥品銷售到慢病全渠道多元商業(yè)化能力的成型，讓其逐漸朝著一家“全能型biopharma”慢慢轉(zhuǎn)變。

資本市場的反應最為直接。

在過去半年，信達港股股價不斷攀升，即將創(chuàng)下歷史新高，這正是市場對其全方位能力和未來潛力投下的信任票。

01、從產(chǎn)品到體系，打造穩(wěn)固商業(yè)化基石

在剛剛過去的H1，信達生物交出了一份令人驚艷的答卷。

根據(jù)公司最新發(fā)布的中報數(shù)據(jù)，2025年上半年產(chǎn)品收入高達52.3億元人民幣，同比增長37.3%，增長勢頭強勁，驗證了其卓越的市場準入和銷售能力。公司繼2024年下半年再次實現(xiàn)了半年度盈利，錄得凈利潤8.34億元，標志著其商業(yè)化成果已足以覆蓋運營及研發(fā)成本，進入了可持續(xù)發(fā)展的全新階段。

目前，公司已擁有多達16款商業(yè)化產(chǎn)品，構建了一個橫跨腫瘤、代謝、自免、眼科四大領域的多元化產(chǎn)品矩陣。這種廣泛的布局形成了強大的市場基礎，構建了一個具備高度抗風險能力的商業(yè)模式。

瑪仕度肽(GLP-1/GCG)：具有強大的市場潛力。其降糖適應癥亦有望于2025年下半年獲批，屆時“雙適應癥”將共同引爆國內(nèi)龐大的代謝疾病市場。

匹康奇拜單抗(IL-23p19)：在自免領域，這款治療銀屑病的重磅藥物已申報上市，預計2025年底獲批，將進一步鞏固公司在自免領域的版圖。

替妥尤單抗(IGF-1R)：作為國內(nèi)首款獲批上市的甲狀腺眼病(TED)靶向新藥，填補了國內(nèi)治療空白，同時有望通過快速放量成為公司又一個新的增長點。

當然，在公司既有賽道里，以信迪利單抗為代表的一系列腫瘤產(chǎn)品在本報告期同樣維持了其穩(wěn)固的腫瘤治療地位。

此外，信達在產(chǎn)品研發(fā)進度條上有一系列重磅新品正蓄勢待發(fā)，精準卡位高潛力賽道。更重要的是，公司目前銷售團隊近4000人，當下一個銷售效率已經(jīng)走過早期“砸錢擴張“的階段。這一切，都為公司提出的“2027年產(chǎn)品銷售收入達200億元”的戰(zhàn)略目標提供了堅實的支撐。

強大的商業(yè)化現(xiàn)金流與梯次分明的新品上市預期，共同構筑了信達生物穩(wěn)固的國內(nèi)市場基本盤，這是其敢于向全球化發(fā)起沖擊的最強底氣。

02、腫瘤管線再升級，二代IO+ADC雙擎驅(qū)動全球化

如果說穩(wěn)健的商業(yè)化是信達的后勤保障，那么其具備全球競爭力的腫瘤管線，則是其邁向全球市場的核心引擎。

信達并未滿足于PD-1的成功，而是基于國清院等強大研發(fā)&轉(zhuǎn)化體系為基礎，前瞻性地布局了下一代IO(腫瘤免疫)療法與ADC技術，形成了一套“IO+ADC”雙重升級戰(zhàn)略。

而這其中，IBI363(PD-1/IL-2α-bias)無疑是信達全球化雄心的最佳體現(xiàn)。

作為全球唯一的PD-1/IL-2α偏向性雙抗，它憑借其獨特的機制設計和前瞻性的研發(fā)思路，在全球競爭格局中占據(jù)了先發(fā)優(yōu)勢，也算是引領了下一代腫瘤免疫療法的研發(fā)潮流。

其卓越的臨床數(shù)據(jù)正在不斷驗證這一預期：

在免疫治療經(jīng)治的非小細胞肺癌(NSCLC)患者中，IBI363展現(xiàn)了突破性的療效，鱗癌患者的mPFS(中位無進展生存期)長達9.3個月，腺癌患者的mOS(中位總生存期)更是達到17.5個月，直擊當前IO治療“耐藥”這一最大痛點。

此外，在傳統(tǒng)免疫療法效果不佳的晚期結直腸癌(CRC)中，IBI363單藥治療的mOS高達16.1個月，顯著優(yōu)于現(xiàn)有標準療法，通過點燃“冷腫瘤”，展示了其廣譜抗癌的巨大潛力。

另一邊，在ADC這一賽道，信達的布局同樣深遠。

公司已快速建立起一個擁有超過10款ADC產(chǎn)品的豐富管線，不僅覆蓋了CLDN18.2、HER2等熱門靶點，更探索了雙抗ADC、雙載荷ADC等前沿技術。此前將DLL3 ADC全球權益授權給羅氏，也是其ADC平臺技術獲得國際頂級藥企認可的有力證明。

更重要的是，信達的“IO+ADC”是建立在公司基于PD-1 Plus的IO治療平臺基礎之上的，豐富的IO和ADC產(chǎn)品儲備，為探索“IO+ADC”聯(lián)合用藥提供了內(nèi)部閉環(huán)的無限可能，這有望成為其在腫瘤領域繼IBI363之后，又一個撬動全球市場的關鍵支點。

03、慢病藍海布局深遠，前瞻性管線構筑未來

信達的戰(zhàn)略遠見，體現(xiàn)在其并未將所有籌碼押注在競爭激烈的腫瘤領域。

從高投入、高風險的腫瘤市場，向患者基數(shù)更龐大、產(chǎn)品生命周期更長的慢病領域延伸，是公司分散風險、開拓第二增長曲線、向全能型Biopharma轉(zhuǎn)型的關鍵戰(zhàn)略決策。

核心產(chǎn)品瑪仕度肽是全球首個GLP-1/GCG雙靶點減重藥的獨特優(yōu)勢，憑借GCG靶點增強代謝的獨特優(yōu)勢，除了減重外更能帶來全身獲益，在國內(nèi)市場已具備強大的競爭力。

但這僅僅是開始，信達已積極布局AGT siRNA(高血壓)、GLP-1小分子、GIP/GLP-1/GCG三靶點分子等具備FIC/BIC(同類首創(chuàng)/同類最佳)潛力的下一代產(chǎn)品，意在構筑代謝領域的長期技術護城河。

在自免和眼科領域，信達同樣展現(xiàn)了精準的差異化布局能力。

無論是即將商業(yè)化的匹康奇拜單抗，還是前瞻性布局的OX40L單抗，亦或是國內(nèi)首款TED新藥替妥尤單抗，都顯示了公司在選擇靶點和適應癥上的獨到眼光。這些差異化的重磅產(chǎn)品，有望在未來成為驅(qū)動公司持續(xù)增長的全新支柱。

04、小結：全球化Biopharma揚帆起航

信達生物正站在從中國頭部走向全球領先的關鍵轉(zhuǎn)折點。審視其資產(chǎn)結構與戰(zhàn)略布局，一個清晰而穩(wěn)健的成長邏輯躍然紙上：

堅實的國內(nèi)基本盤：強大的商業(yè)化能力和即將上市的重磅新品，為“2027年200億”的銷售目標提供了高度確定性，也為持續(xù)創(chuàng)新提供了穩(wěn)定的現(xiàn)金流。

高潛力的全球化催化劑：IBI363憑借其FIC的地位和卓越數(shù)據(jù)，承載著公司完成全球化授權和市場突破的關鍵一步。

廣闊的未來增長空間：新一代“IO+ADC”的協(xié)同布局，以及在自免和代謝領域的多個FIC/BIC早期管線，為公司打開了更廣闊的長期成長天花板。

成熟的商業(yè)化能力提供穩(wěn)定現(xiàn)金流，以IBI363為代表的重磅產(chǎn)品具備高度確定差異化管線競爭優(yōu)勢，同時豐富的早期管線儲備為長期發(fā)展提供持續(xù)動力。

這三者共同構成了信達生物穩(wěn)健的資產(chǎn)結構和清晰的成長路徑，共同描繪出信達生物“全能型Biopharma”的清晰畫像。未來，隨著IBI363等核心資產(chǎn)價值的逐步兌現(xiàn)，信達生物正揚帆起航，駛向更廣闊的全球市場。

（信息來源：建國路128號）

長效生長激素“元年”啟幕，從“日劑”到“周劑”百億市場競爭格局生變

2025年至今，減重和相關產(chǎn)品話題一直熱度不減，今年亦是國家多個部委聯(lián)動啟動的體重管理年。與此熱度一樣的則是多年來家長們一直關注的與兒童生長發(fā)育相關的生長激素產(chǎn)品，從不久前的第二十四屆兒科內(nèi)分泌遺傳代謝病學術會議期間人頭攢動的維昇藥業(yè)和其它國內(nèi)外長效生長激素廠商的展臺即可窺見一斑，長效生長激素已經(jīng)是本次會議上來自全國的兒童內(nèi)分泌醫(yī)生關注的焦點之一。

在這次會議的“從TransCon技術平臺看全球長效生長激素研發(fā)新進展”專題會環(huán)節(jié)，首都醫(yī)科大學附屬首都兒童醫(yī)學中心首席專家陳曉波指出，生長激素類藥物的進化發(fā)展一方面在于降低給藥頻率，從每日一次發(fā)展到每周一次，即從短效到長效，以方便患者的使用，提高依從性；另一方面則是追求與人體自身分泌的內(nèi)源性生長激素完全相同的替代治療，無論短效還是長效制劑，都經(jīng)歷了從“非天然”到“天然”的過程。

此前有行業(yè)調(diào)研顯示，短效生長激素需要每天注射，患兒的漏針率接近20%，長效生長激素則在很大程度上提高了患者的依從性，這也讓長效生長激素有更廣闊的空間，在2025年國內(nèi)長效生長激素市場亦是“熱鬧非凡”。

今年3月，維昇藥業(yè)在港交所主板掛牌上市，成為港股唯一一家專注于內(nèi)分泌領域且研發(fā)長效生長激素的生物醫(yī)藥企業(yè)。2024年3月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心公布，維昇藥業(yè)的長效生長激素產(chǎn)品隆培生長激素(lonapegsomatropin,TransCon hGH)上市申請獲受理，用于治療兒童生長激素缺乏癥(GHD)。從過往審評時間來看，有望在2025年下半年獲批。就在今年5月，由特寶生物自主研發(fā)的全球首個Y型40kD聚乙二醇長效生長激素怡培生長激素注射液(益佩生)正式獲批上市。

國內(nèi)長效生長激素市場正逐漸從單一參與者變?yōu)榫S昇藥業(yè)、特寶生物、金賽藥業(yè)、安科生物、諾和諾德等多方競爭的格局。弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，預計國內(nèi)長效生長激素市場規(guī)模將在兩年內(nèi)超過短效生長激素，并在2030年占據(jù)生長激素全市場73.8%。同時根據(jù)國家醫(yī)保局官網(wǎng)信息，金賽藥業(yè)和特寶生物的長效生長激素產(chǎn)品均已通過2025年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的初步形式審查，若成功被納入醫(yī)保，長效產(chǎn)品的降價會或許會進一步加劇市場競爭，壓縮短效產(chǎn)品的市場空間，釋放長效產(chǎn)品市場潛力。

相比于國內(nèi)GLP-1長效制劑百條管線激烈角逐的盛況，長效生長激素的競爭相對緩和。據(jù)梳理，除了已上市的金賽藥業(yè)和特寶生物的產(chǎn)品，以及即將上市的維昇藥業(yè)的長效產(chǎn)品隆培生長激素，諾和諾德、天境生物、安科生物及千紅制藥等企業(yè)的8個長效生長激素產(chǎn)品均已經(jīng)處于BLA或臨床階段。

在這一發(fā)展趨勢背后，其實與企業(yè)的高研發(fā)投入、臨床價值、醫(yī)生認可、依從性提升以及市場戰(zhàn)略等因素息息相關。

其中維昇藥業(yè)的隆培生長激素尤其值得關注，該產(chǎn)品早在2021年及2022年就已獲美國FDA及歐盟EMA上市批準，在國內(nèi)獲批后將成為中國市場唯一的活性分子是未經(jīng)修飾的、活性成分具備天然結構的人生長激素長效產(chǎn)品。隆培生長激素在實現(xiàn)每周注射一次的同時，保留了人體內(nèi)源性生長激素的天然結構和完整的生理功能，既通過肝臟產(chǎn)生IGF-1促進骨骼生長，又對骨骼生長板(骨骺)直接產(chǎn)生促生長作用，刺激生長激素缺乏癥兒童患者的骨骼生長。同時，隆培生長激素由于其活性成分與天然生長激素完全相同，排除了人為改造活性分子的結構而帶來的潛在安全性風險。

另外在今年6月，維昇藥業(yè)與藥明生物達成合作，推進本地化生產(chǎn)，努力以價優(yōu)高值的產(chǎn)品滿足國內(nèi)患者臨床需求。今年7月，維昇又與安科生物達成合作，共同推進產(chǎn)品的商業(yè)化，未來市場前景值得期待。

01、“長效元年”

近些年，生長激素類藥物不斷進化發(fā)展，為GHD患者帶來更多更好的選擇，不斷增長的市場數(shù)據(jù)則是最好的佐證，根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，中國生長激素市場規(guī)模已由2018年的40億元迅速增至2023年的116億元，年復合增長率為23.9%，預計2025年達到145億元，2030年將持續(xù)增至286億元。

在專題會上，陳曉波教授介紹了生長激素產(chǎn)品歷經(jīng)的從“非天然”到“天然”的過程。1985年，采用大腸桿菌包含體技術生產(chǎn)的生長激素在FDA獲批，這是全球首個獲批可用于生長激素缺乏癥治療的基因重組人生長激素，需要每日皮下注射給藥，但因其分子結構比天然生長激素多了一個蛋氨酸，屬于“非天然”的生長激素類似物；1987年，基于大腸桿菌分泌型技術生產(chǎn)的生長激素獲批，其與人體自身分泌的生長激素完全一致，是具有天然生長結構的生長激素日制劑。過去數(shù)十年來，科學家一直在探索研發(fā)可以降低注射頻率的長效生長激素，并在近年來逐漸開發(fā)出基于脂肪酸側鏈技術、融合蛋白技術、PEG化永久連接技術等的多種不同類型的長效生長激素，這些藥物分子為了實現(xiàn)長效化，均對生長激素分子進行了各種結構上的改變或修飾，而更高的追求是兼具長效(每周一次)和天然結構(與內(nèi)源性生長激素完全一致)的生長激素，隆培生長激素便是此類。

維昇藥業(yè)招股說明書提到，目前全球市場已獲批準的短效生長激素藥物有30多款，國內(nèi)有10款，多為本土企業(yè)。其中在國內(nèi)短效粉劑領域，安科生物以44%的市占率位居榜首，聯(lián)合賽爾和金賽藥業(yè)分別占據(jù)31%和16%市場份額，短效水劑領域金賽藥業(yè)相對具有優(yōu)勢。

相比之下，2025年之前，長效生長激素產(chǎn)品國內(nèi)僅有一款獲批，國外市場中也僅有2款上市產(chǎn)品，可以說是一片藍海。

《中國兒童生長激素缺乏癥診治指南》明確指出，長效和短效生長激素的療效和安全性相當，相比短效生長激素，長效生長激素可以降低注射頻率，有助于減輕患兒的心理負擔以及家庭的照顧負擔，從而提高患兒及家庭的依從性。

首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科主任醫(yī)師李文京也曾分析稱，短效生長激素因需要長期每日注射，給兒童及家長的依從性帶來挑戰(zhàn)，多項研究發(fā)現(xiàn)，依從性更佳的患兒身高標準差積分、生長速率、胰島素樣生長因子-1明顯更優(yōu)，進而影響患兒的終身高。

與短效生長激素在體內(nèi)的組織分布相同、藥代動力學指標相似的長效生長激素產(chǎn)品的出現(xiàn)，無疑是醫(yī)生們更喜聞樂見的發(fā)展方向。

在此趨勢下，各大藥企都看到了不容錯過的長效生長激素市場機遇，集中在2025年“大施拳腳”，今年已經(jīng)成為長效生長激素市場高速擴張的“元年”。

02、百億市場謀變

在業(yè)界看來，未來生長激素市場的“硝煙”將更多出現(xiàn)在長效產(chǎn)品市場，安全性或?qū)⑹歉鳟a(chǎn)品比拼的重要維度，也是未來市場格局的關鍵決定因素。

據(jù)梳理，過往在長效生長激素研發(fā)過程中“摔跟頭”的企業(yè)不在少數(shù)。

例如如使用聚乙二醇(PEG)化人生長激素劑型的PHA-794428(由輝瑞開發(fā))和NNC126-0083(由諾和諾德研發(fā))，及使用生長激素融合蛋白的TV-1106(由梯瓦開發(fā))，分別在2009年、2011年和2016年終止臨床開發(fā)。

具體原因包括注射部位脂肪萎縮率高、缺乏療效的劑量相關性、IGF-1水平的峰值及持續(xù)時間未達預期以及預計風險和收益比不令人滿意等。

長效生長激素按照制劑的制備方法，可分為貯庫/微球制劑、分子結構永久修飾技術以及前藥技術等。

貯庫/微球制劑是指藥物溶解或分散在微小球形或類球形微粒中，進而實現(xiàn)蛋白類藥物緩慢釋放，但是通常需要粗大針頭注射，容易在注射部位產(chǎn)生疼痛、硬結、紅斑，同時藥物釋放曲線也不理想。例如Genentech開發(fā)的貯庫劑型長效生長激素，雖然曾在美國獲批上市，但是由于其技術路徑的局限性，上市不久即退市。

分子結構永久修飾技術也可以實現(xiàn)長效化。對于在國內(nèi)處于開發(fā)階段或已投入商用的長效產(chǎn)品，多數(shù)采用這種方式，其活性成分為經(jīng)過永久改變分子結構的生長激素。這種活性結構的改變可能會改變?nèi)松L激素的效價、組織分布、滲透力、和受體親和力，并可能對藥物療效及安全性產(chǎn)生影響。

前藥技術如TransCon技術，將原形藥物與惰性載體臨時連接，進入體內(nèi)后，未經(jīng)修飾的原形藥物以可控的速度緩釋，延緩藥物分子在體內(nèi)的作用時間。未經(jīng)修飾的人生長激素分子結構與人腦垂體分泌的內(nèi)源性生長激素完全相同，保留了其天然的作用機制。據(jù)了解，隆培生長激素是全球唯一一款活性成分是具有天然結構的、未經(jīng)修飾分子激素分子的長效生長激素。

從商業(yè)化角度，維昇藥業(yè)的隆培生長激素頗具潛力。隆培生長激素分別于2021年8月25日及2022年1月12日獲美國FDA及歐盟EMA的上市批準，是第一款同時獲得美國及歐盟批準用于治療PGHD(兒童生長激素缺乏癥)的長效生長激素療法。其在歐美市場的表現(xiàn)也一定程度上驗證了臨床價值和商業(yè)價值。根據(jù)財報數(shù)據(jù)，2023年和2024年，隆培生長激素的海外銷售額分別為1.79億歐元和2.02億歐元，折合人民幣分別為15.02億和16.95億元。

該產(chǎn)品在國內(nèi)市場的潛力同樣不容小覷。今年6月，維昇藥業(yè)宣布與藥明生物合作，隆培生長激素的商業(yè)化生產(chǎn)技術轉(zhuǎn)移項目正式落地，該企業(yè)推進本地化生產(chǎn)，努力以價優(yōu)高值的產(chǎn)品滿足國內(nèi)患者臨床需求；今年7月，維昇藥業(yè)與安科生物簽訂戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，雙方強強聯(lián)合整合優(yōu)勢資源，提前為產(chǎn)品上市后的商業(yè)化鋪路。

臨床研究結果顯示，隆培生長激素是全球唯一經(jīng)臨床試驗數(shù)據(jù)證實，療效優(yōu)于日制劑的長效生長激素產(chǎn)品。在從短效到長效、從“非天然”到“天然”的發(fā)展過程中，隆培生長激素基于創(chuàng)新的TransCon技術實現(xiàn)了“長效+天然”雙重優(yōu)勢，突破了長效生長激素研發(fā)過程中無法兼顧延長藥物半衰期和保持生長激素天然結構的技術難點，是生長激素長效化歷程中的重大突破。

（信息來源：動脈網(wǎng)）

市場分析

醫(yī)藥“暖春”懸而未決：臨床需求與市場周期博弈之解在哪？

從2024年末至2025年上半年，醫(yī)藥行業(yè)，尤其是生物醫(yī)藥Biotech公司，經(jīng)歷了一輪顯著的行情上漲。這一趨勢得到了全球醫(yī)藥市場規(guī)模增長和中國醫(yī)藥市場強勁表現(xiàn)的支持。無論是BD業(yè)務的迅猛增長、科創(chuàng)板的再度開放，還是港股二級市場的股價表現(xiàn)，都清晰地顯示出該行業(yè)正逐步進入估值恢復階段，其臨床價值也逐漸獲得大型跨國藥企的認可。

這是否意味著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期調(diào)整已過，行業(yè)已迎“暖春”？對此，高特佳投資執(zhí)行合伙人王海姣在由弗若斯特沙利文主辦的2025年第十九屆沙利文全球增長、科創(chuàng)與領導力峰會暨第四屆新投資大會上表示，盡管今年部分生物醫(yī)藥企業(yè)股價漲幅較大，但遺憾的是，由于投資收益與投資時點密切相關，即便優(yōu)質(zhì)企業(yè)，投資價格也會對回報產(chǎn)生影響，這一現(xiàn)狀導致眾多投資人仍未能收回成本。

在評估項目優(yōu)劣時，王海姣提到，首先，從臨床需求出發(fā)，真正解決臨床問題的企業(yè)才是優(yōu)質(zhì)企業(yè)。無論市場處于泡沫期還是寒冬期，企業(yè)的估值會有顯著差異，但真正的好企業(yè)能夠憑借解決臨床需求的能力穿越市場寒冬。在過去兩三年間，眾多biotech公司紛紛倒閉，遺憾地未能順利穿越市場周期的挑戰(zhàn)：其次，當前二級市場呈現(xiàn)繁榮景象，有人認為市場已迎來春天，甚至即將步入夏天。然而，從一級市場創(chuàng)業(yè)者的角度來看，市場仍處于寒冬期。

“基金的運作遵循募投管退的周期，上一輪投資中，許多投資人尚未獲得收益。盡管五年前或八年前的少數(shù)項目成功穿越周期，為投資人帶來豐厚回報，但仍有眾多項目至今虧損或剛剛開始盈利，尚未實現(xiàn)退出?！蓖鹾ｆJ為，只有當二級市場持續(xù)繁榮六至十二個月之久，方能重新點燃投資人對一級市場的熱情，促使資金回歸，進而為企業(yè)的投資注入新的活力。所以，醫(yī)藥賽道創(chuàng)業(yè)者想要真正感受到二級市場的春天，或許還需一到兩年的時間。

屬于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的“暖春”，究竟何時才能到來？

尋找“奧運品種”

回顧過去，2018年－2020年市場是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)最為繁榮的時期，幾乎所有投資機構都將生物醫(yī)藥列為必投領域。但自2024年以來，大部分機構不再提及生物醫(yī)藥投資，尤其是去年年底至今年年初，許多機構因投資虧損，即便企業(yè)成功上市也不敢宣揚，“含淚敲鐘”的情況屢見不鮮。

當前，生物醫(yī)藥投資市場回暖的跡象尚不明顯，活躍投資機構數(shù)量寥寥，敢于出手者更是屈指可數(shù)，這無疑昭示著市場的全面復蘇尚需時日。

王海姣指出，無論是中國還是美國的生物醫(yī)藥企業(yè)，上市難度均較大，這也使得生物醫(yī)藥企業(yè)的融資渠道趨于多元化。然而，無論是在中國還是美國，投資者最看重的始終是企業(yè)的資產(chǎn)質(zhì)量和臨床研究數(shù)據(jù)。例如，美國投資者特別關注公司的全球授權專利和FDA許可的臨床試驗，而國內(nèi)投資者則關注企業(yè)的對外授權進展。

“十年前，我們投資企業(yè)時，更關注其成為me-better或best-in-class的潛力，當時能成為me-better已被視為極具投資價值。但如今，由于知識產(chǎn)權問題和市場競爭加劇，此類企業(yè)的生存空間日益狹窄。在醫(yī)保集采的持續(xù)壓力下，國內(nèi)市場環(huán)境發(fā)生了深刻變化。”王海姣指出，鑒于人口老齡化是全球性問題，且醫(yī)保政策的支持力度有限，各國都面臨醫(yī)療需求增長與資金不足的矛盾。因此，市場對性價比高的產(chǎn)品需求日益迫切。

“在當前市場環(huán)境下，我們更關注能夠參與全球競爭的‘奧運品種’，即best-in-class的產(chǎn)品。這類產(chǎn)品不僅性能卓越，而且價格合理。醫(yī)保政策的推動使國內(nèi)創(chuàng)新企業(yè)競爭力顯著增強，有望在生物醫(yī)藥領域獲得更大發(fā)展?！蓖鹾ｆf。

眼下，中國“奧運品種”也成為全球爭搶的重要資產(chǎn)。根據(jù)摩根士丹利日前發(fā)布的報告，中國創(chuàng)新者與美國的開發(fā)差距已從過去的10年縮短至3.7年，中國生物科技在全球的認可度顯著提升，這最直觀地體現(xiàn)在對外授權活動的迅猛增長上。另據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)，2025年上半年，中國藥企達成72起海外授權交易，同比增長38%，總金額達608億美元，這一數(shù)字不僅超過了2024年全年的519億美元，而且也超過了2025年第一季度已披露的362億美元。這一“大爆發(fā)”現(xiàn)象，標志著中國制藥業(yè)從仿制轉(zhuǎn)向原創(chuàng)的質(zhì)變，對全球醫(yī)藥市場影響深遠。

這也是由于中國醫(yī)藥企業(yè)“從1到10”的研發(fā)效率為全球領先。王海姣認為，在醫(yī)藥市場，“從0到1”的研發(fā)目前仍以美國為主導，但“從1到10”的研發(fā)成效，在當前及未來很長一段時間內(nèi)，中國將占據(jù)優(yōu)勢。

“這不僅得益于我國的工程師紅利，還得益于豐富的臨床資源紅利。在此情形下，其他國家若想降低藥價、減少醫(yī)療保健支出，最大的供應商只能選擇中國。這種供應關系可通過知識產(chǎn)權形式或產(chǎn)品形式來實現(xiàn)?！蓖鹾ｆ瘡娬{(diào)，“我們所投資的是那些擁有‘best-in-class’項目的公司，當下的重點項目也是我們目前能夠觀察到的。從事授權交易的企業(yè)中，所謂的first-in-class（同類首創(chuàng)）項目，大家仍持謹慎態(tài)度。”

投資需及時止損

當前藥企生存環(huán)境呈現(xiàn)顯著分化態(tài)勢。頭部企業(yè)憑借產(chǎn)品創(chuàng)新、渠道優(yōu)化與數(shù)智賦能，正積極布局復蘇。而部分同質(zhì)化競爭嚴重、缺乏核心技術的中小企業(yè)則面臨更大壓力。

那么，當前市場上哪些類型、哪些研究方向的生物醫(yī)藥企業(yè)更容易獲得資本青睞？對此，上藥集團中央研究院首席科學官蔡學鈞在上述大會上分析指出，不同公司在不同階段的側重點有所不同，但最根本的還是科學本身。在國際上，普遍認為好的科學必然會帶來好的生意，但如何實現(xiàn)好的生意回報，卻是巨大的挑戰(zhàn)。

“例如細胞基因療法（CGT），大家都知曉其未來前景廣闊，但目前的商業(yè)模式和支付模式尚不支持，投入后難以看到明顯回報?！辈虒W鈞指出，當前存在一個明顯的問題，即盡管大家都在討論市場商業(yè)，但我們是否真的了解其中的實際情況？在臨床領域，尚未得到滿足的需求究竟是什么，許多人難以言明。因此，很多人往往盲目地認為某些項目可行，但最終實現(xiàn)其價值卻是個大問題。若從事制藥行業(yè)，首先需考量藥物可開發(fā)性，并且，速度是極為關鍵的要素。

當下科學發(fā)展迅猛，尤其是步入人工智能時代后，其發(fā)展速度較快。當前，從治療領域及科學賽道的最終回報率視角審視，蔡學鈞指出，在科學進展中，最具成藥潛力的賽道集中在兩大方面：其一是免疫領域；其二是代謝與心血管領域。

“許多人糾結于大分子與小分子，而這僅僅是手段而已，無論是腫瘤領域，還是未來其他治療領域的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）、小核酸、多肽、雙抗等，皆為手段。在我于跨國公司任職期間，每當新靶點或新思路涌現(xiàn)，管理團隊總會激勵早期研發(fā)團隊勇于嘗試各種手段，以此激發(fā)內(nèi)部競爭活力。因為我們并不清楚這其中探索的方向以及數(shù)據(jù)所具有的優(yōu)勢。”蔡學鈞解釋稱，藥物研發(fā)呈漏斗狀，只有達到一定的數(shù)量規(guī)模，才有可能取得成果。然而，從另一維度考量，投資規(guī)模的大小并非成功的必然保證。

對于跨國藥企而言，每日要審視眾多項目，盡管一家跨國藥企每年投入高達100億美元，但研發(fā)費用的高投入并不保證即刻產(chǎn)生明確的回報，因為全球前50大制藥公司2012年研發(fā)費用總計超過1000億美元，占銷售額的18%，且研發(fā)效率和研發(fā)布局逐漸成為制藥巨頭勝敗的關鍵性因素。以輝瑞為例，其研發(fā)投入占年銷售額的11.4%，盡管這一比例在制藥行業(yè)中已經(jīng)相當高，但并非所有企業(yè)中投入最多的。而早期投資往往聚焦于科學家，科學家傾向于全面投入，即認為所有項目皆有價值，若讓他們區(qū)分出最頂尖的25%的項目，他們往往不愿透露。

“中國創(chuàng)業(yè)者聰慧過人，在工藝方面，憑借強大的工程能力，常常能夠制造出與眾不同的產(chǎn)品，這也解釋了為何我們早期出海的產(chǎn)品大多是ADC藥物。我相信后續(xù)會出現(xiàn)雙抗乃至多抗的局面。但歸根結底，起決定性作用的還是人，唯有具備相應能力的人才能帶來改變?！辈虒W鈞說，“在制藥工業(yè)界，勇于舍棄部分項目已成為衡量企業(yè)決策能力的重要標尺，這一行為極具挑戰(zhàn)性，尤其在大型企業(yè)內(nèi)部，常面臨‘本位主義’的阻礙?！?/span>

探尋新增長點

狄更斯在《雙城記》中提到：“這是最好的時代，也是最壞的時代?！?/span>

從宏觀層面審視，全球醫(yī)療體系已然形成兩個截然不同的格局。以歐美為典型代表的高舉高打式醫(yī)療保障體系，如美國和英國，面臨諸多挑戰(zhàn)，但同時也為中國企業(yè)提供了License-out的機遇；以中國為代表的普惠醫(yī)療體系，特別是以集采為代表的治理舉措，不僅在國內(nèi)取得顯著成效，也為眾多發(fā)展中國家樹立了典范。

而對于醫(yī)藥企業(yè)而言，要明確自身的服務對象，是專注于單一市場還是開拓雙向市場，這無疑是一個至關重要的問題。沙利文捷利云科技董事長、捷利交易寶首席行政官萬勇指出，當前中國生物科技領域正迎來春天，市場和政策的雙重推動預示著行業(yè)的快速發(fā)展，夏天的到來似乎指日可待。然而，何時步入寒冬，目前尚無確切定論。在市場形勢一片向好之際，從業(yè)者需保持冷靜，因為任何事物都存在興衰周期。

萬勇指出，從中觀層面剖析，推動市場回暖的關鍵要素主要有兩方面：一是license out模式的運用；二是中國集采政策的調(diào)整優(yōu)化，這些因素為企業(yè)創(chuàng)造了良好的發(fā)展機遇，促進了普惠醫(yī)療的進一步發(fā)展。

“中國企業(yè)在深耕國內(nèi)市場，構建完善的治理結構、實現(xiàn)服務、銷售與研發(fā)一體化之后，東南亞將成為下一個重要的市場，而未來十年，非洲有望成為企業(yè)的戰(zhàn)略重點。”萬勇說。

根據(jù)聯(lián)合國報告，到2050年全球人口預計將從80億增長至97億，其中撒哈拉以南的非洲地區(qū)預計貢獻了約13億的人口增長，占新增人口的大部分，其余增長則來自包括東南亞在內(nèi)的其他地區(qū)。這也意味著，“出?！边@一市場成為企業(yè)尋求增長點的重要方向。

事實上，為了更好地打開市場，當前，國內(nèi)眾多企業(yè)，也在探索新的融資模式，如RWA。例如，8月4日，翰宇藥業(yè)與全球領先的數(shù)字資產(chǎn)平臺KuCoin正式簽署戰(zhàn)略合作意向書，雙方擬共同探索在香港共同推進中國內(nèi)地首個以“創(chuàng)新藥研發(fā)未來收益權”為底層資產(chǎn)的RWA（Real World Asset）代幣化試點項目。

萬勇介紹，RWA，這一創(chuàng)新型融資模式，相較于傳統(tǒng)的股票與債券融資方式，在海外市場中獨樹一幟，尤其在Web3領域內(nèi)，備受矚目。生物制藥企業(yè)之所以能夠穿越經(jīng)濟周期，是因為其正在深刻改變?nèi)祟惡偷厍?，這是其核心競爭力所在。例如，中國通過香港18A規(guī)則，為科學家和企業(yè)家提供了創(chuàng)業(yè)和實現(xiàn)夢想的平臺。從多元視角審視生物醫(yī)藥行業(yè)，企業(yè)應巧妙運用各類工具與策略。

“站在投資、上市公司CEO以及行業(yè)分析的角度而言，生物醫(yī)藥行業(yè)是穿越經(jīng)濟周期的優(yōu)質(zhì)選擇。但該行業(yè)存在高潮與低谷，市場也存在泡沫。投資者在享受市場饋贈之時，亦需謹防泡沫破滅之虞；而經(jīng)營者、企業(yè)家或科學家，則需兼?zhèn)渖詈竦纳锟萍嫉滋N與綜合能力，且需洞悉資本市場與營銷策略。在企業(yè)發(fā)展過程中，獲取license-out機會、推動普惠醫(yī)療發(fā)展都是重要的策略，這其中涉及適度性和藝術性的把握?！比f勇指出，企業(yè)經(jīng)營最終是一門藝術，并非簡單的科學與民主問題。

自2019年起，中國企業(yè)就已經(jīng)開啟“出?！卑l(fā)展之路，這個時代必將涌現(xiàn)出眾多杰出人才。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

國家藥監(jiān)局副局長徐景和：上半年創(chuàng)新藥對外授權金額近660億美元

9月1日，國家藥監(jiān)局副局長徐景和在2025年“全國藥品安全宣傳周”啟動儀式上表示，即將收官的“十四五”，是深化改革持續(xù)釋放政策紅利的五年，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展更加有為、更加有力。

國家藥監(jiān)局設立優(yōu)先審評審批等4條加快通道，對重點品種實行“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯(lián)動”，加大對創(chuàng)新藥械研發(fā)的指導支持，對臨床急需藥品、罕見病藥品、創(chuàng)新醫(yī)療器械等實行優(yōu)先審評審批，同時著力抓好仿制藥質(zhì)量提升，推動審評審批與醫(yī)藥創(chuàng)新同頻共振。

“十四五”期間，共批準創(chuàng)新藥210個、創(chuàng)新醫(yī)療器械269個，且均保持加速增長態(tài)勢。中藥審評審批、質(zhì)量監(jiān)管水平不斷提升，中藥新藥臨床試驗和上市申請數(shù)量、批準數(shù)量快速增長，“十四五”以來批準中藥創(chuàng)新藥28個。目前，我國生物醫(yī)藥市場規(guī)模躍居全球第二，在研創(chuàng)新藥約占全球的30%。2025年上半年創(chuàng)新藥對外授權總金額已接近660億美元，全球市場對中國創(chuàng)新藥的認可度正在不斷提升。

“我國的藥品審評技術要求與國際通行規(guī)則全面接軌，創(chuàng)新藥審評用時大幅縮短，審評效率與發(fā)達國家大體相當?！毙炀昂捅硎荆瑖宜幈O(jiān)局大力促進全球藥物在我國同步研發(fā)、同步申報、同步審評、同步上市，多款創(chuàng)新藥在我國實現(xiàn)“全球首發(fā)”，讓我國患者更早更快地享受到全球最新藥物研發(fā)成果。加快兒童用藥上市速度，制定鼓勵研發(fā)申報的兒童藥品清單，實施兒童抗腫瘤藥物研發(fā)“星光計劃”。多途徑推動罕見病藥品研發(fā)上市，實施罕見疾病藥物研發(fā)“關愛計劃”，暢通罕見病藥品臨時進口通道。“十四五”以來，共批準394個兒童藥品、147個罕見病藥品上市，有效滿足了重點人群的用藥需求。

（信息來源：中證網(wǎng)）

科興集團董事長尹衛(wèi)東：生物醫(yī)藥行業(yè)正呈現(xiàn)四大格局變化

8月28日，由北京科興控股（集團）有限公司主辦的2025供應鏈生態(tài)大會在位于北京昌平的科興來福城舉辦。科興集團與思拓凡、賽默飛、威高、科百特、楚天、中建等69家供應鏈合作伙伴共聚一堂，以“聚勢共生·鏈創(chuàng)新程”為主題，聚焦產(chǎn)業(yè)鏈上下游協(xié)作創(chuàng)新，共商未來戰(zhàn)略，共謀創(chuàng)新升級與產(chǎn)業(yè)協(xié)同。

生物醫(yī)藥行業(yè)正處于充滿不確定性的時代，但不確定性的背后隱藏著更大的機遇?？婆d集團董事長、總裁兼CEO尹衛(wèi)東在致辭中提出生物醫(yī)藥行業(yè)當前正呈現(xiàn)四大格局變化：一是疫情催生生物技術的全民應用，創(chuàng)造了巨大健康市場需求；二是生物技術疊加AI技術革命，重塑健康訴求并釋放巨大發(fā)展機遇；三是中美博弈帶來產(chǎn)業(yè)挑戰(zhàn)，倒逼中國的生物技術全球化布局與市場調(diào)整；四是以14億人口內(nèi)需市場為根基，確立生物技術全球化戰(zhàn)略并進軍國際。

面對四大格局變化，尹衛(wèi)東認為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)真正的出路，是為人類健康提供“全球方案”——用最好的服務、最好的科技產(chǎn)品滿足人類健康的新需求，用最高的質(zhì)量標準贏得更多國家的信任，用最大的產(chǎn)量和最低的成本讓更多人用得起、用得上。

基于此，尹衛(wèi)東提出四點“來福倡議”：

打破思維邊界，踐行雙向開放。歡迎全球合作伙伴參與中國健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展，共享市場機遇與發(fā)展紅利；倡導中國企業(yè)主動拓展國際視野，積極布局全球市場，將優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品與服務推向世界，為更多國家和地區(qū)民眾提供健康支持。

聚焦科技創(chuàng)新，攜手加速突破。從藥物和疫苗研發(fā)到技術迭代升級，單一主體的獨立探索均難以高效突破關鍵瓶頸。倡議各方共建聯(lián)合研發(fā)平臺，推動技術成果共享，加速縮短產(chǎn)品創(chuàng)新周期，共同搶占全球生物醫(yī)藥技術的制高點，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展注入核心動力。

升級合作維度，構建全產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同體系。當前合作應從“供需采購”向“全產(chǎn)業(yè)鏈深度綁定”轉(zhuǎn)型。圍繞“服務人類健康”的核心價值目標，在研發(fā)設計、生產(chǎn)制造、質(zhì)量管控及全球市場服務等關鍵環(huán)節(jié)強化協(xié)同，提升產(chǎn)業(yè)鏈的穩(wěn)定性與韌性，增強整體抗風險能力與競爭堅守高品質(zhì)路線，降本增效實現(xiàn)共贏。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的核心競爭力在于產(chǎn)品質(zhì)量與安全，各方需共同恪守行業(yè)標準，持續(xù)提升產(chǎn)品品質(zhì)。同時，通過流程優(yōu)化、資源共享等方式降低合作成本，提高運營效率，在保障產(chǎn)品高品質(zhì)的基礎上實現(xiàn)成本優(yōu)勢，實現(xiàn)多方共贏。

（信息來源：中國經(jīng)濟網(wǎng)）

運作管理

創(chuàng)新藥企迎來“收獲季”，對外授權成業(yè)績新引擎

截至8月29日，國內(nèi)藥企2025年中報披露進入尾聲，總的來看創(chuàng)新藥企業(yè)的業(yè)績表現(xiàn)十分亮眼。

特別是包括恒瑞醫(yī)藥、百濟神州、信達生物等在內(nèi)的頭部企業(yè)均交出了令人振奮的成績單，并且創(chuàng)新藥成為增長引擎。例如，恒瑞醫(yī)藥2025年上半年實現(xiàn)營業(yè)收入157.61億元，同比增長15.88%，歸母凈利潤44.50億元，同比增長29.67%，創(chuàng)新藥銷售及許可收入95.61億元，占公司營業(yè)收入比重60.66%；百濟神州2025年上半年實現(xiàn)營業(yè)總收入175.18億元，同比增長46.0%，歸屬于母公司所有者的凈利潤達4.5億元，較去年同期扭虧為盈；中國生物制藥發(fā)布的半年報顯示，上半年營收175.7億元，同比增長10.7%。其中，創(chuàng)新產(chǎn)品收入達78億元，同比增長27.2%，占總收入比例已達44.4%。

眼下，多家藥企創(chuàng)新藥收入占比攀升，是否意味著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的“春天”已然來臨？對此，高特佳投資執(zhí)行合伙人王海姣指出，當前二級市場呈現(xiàn)繁榮景象，基于此，不少人認為市場已迎來春天，甚至即將步入夏天。然而，從一級市場創(chuàng)業(yè)者的角度來看，市場仍處于“寒冬”期。

這也是由于基金的運作遵循募投管退的周期，上一輪投資中，許多投資人尚未獲得收益。盡管五年前或八年前的少數(shù)項目成功穿越周期，為投資人帶來豐厚回報，但仍有眾多項目至今虧損或剛剛開始盈利，尚未實現(xiàn)退出。因此，若二級市場的繁榮能夠持續(xù)六到十二個月，才有可能吸引投資人對一級市場的投資興趣，資金才會流入我們手中，進而實現(xiàn)對企業(yè)的投資。

“所以，從業(yè)者真正感受到二級市場的春天，或許還需一到兩年的時間?！蓖鹾ｆ赋?，越是在此階段，市場對性價比高的產(chǎn)品需求日益迫切，市場更關注能夠參與全球競爭的“奧運會品種”，即best-in-class（同類最佳）的產(chǎn)品。這類產(chǎn)品不僅性能卓越，而且價格合理。國內(nèi)創(chuàng)新企業(yè)在醫(yī)保政策的洗禮下，具備了較強的競爭力，有望在這一領域獲得更大的發(fā)展機遇。

創(chuàng)新藥成推動力

2025年上半年，多家創(chuàng)新藥企實現(xiàn)收入和利潤雙增長，仔細分析各企業(yè)收入結構，創(chuàng)新藥占比持續(xù)提升成為突出特點，而手握“網(wǎng)紅”產(chǎn)品，更使得不少創(chuàng)新藥企實現(xiàn)了扭虧為盈。

百濟神州是創(chuàng)新藥企中最早發(fā)布財報的企業(yè)之一。根據(jù)百濟神州披露的財報，2025年上半年，百濟神州實現(xiàn)營業(yè)總收入175.18億元，同比增長46.0%。驅(qū)動百濟神州業(yè)績突破的核心引擎是其自主研發(fā)的明星產(chǎn)品。

上半年，百濟神州產(chǎn)品收入持續(xù)攀升，達173.60億元，去年同期為119.08億元。其中，BTK抑制劑澤布替尼再次突破市場預期，上半年全球銷售額達125.27億元，同比增長56.2%。在美國市場，澤布替尼銷售額達89.58億元，同比增長51.7%。

百濟神州另一核心產(chǎn)品PD-1抑制劑替雷利珠單抗上半年銷售額達26.43億元，同比增長20.6%。這一增長主要得益于替雷利珠單抗在中國獲批新適應證納入醫(yī)保所帶來的新增患者需求，以及藥品進院數(shù)量的增加。財報顯示，替雷利珠單抗在中國PD-1市場繼續(xù)取得領先的市場份額。替雷利珠單抗也在不斷擴大全球足跡，目前已在全球47個市場獲批。

報告期內(nèi)，百濟神州營業(yè)利潤達7.99億元，歸屬于母公司所有者的凈利潤達4.5億元，較去年同期均實現(xiàn)扭虧為盈。這也是百濟神州今年以來首次在營業(yè)利潤和歸母凈利潤上實現(xiàn)全面盈利。

鑒于減肥藥銷售初步收到較好的市場反饋，信達生物今年上半年也實現(xiàn)了首次扭虧為盈。上半年，信達生物實現(xiàn)營業(yè)收入59.53億元，同比增長50.6%；凈利潤為12.13億元，上年同期為虧損1.6億元。

信達生物方面解釋稱，一方面，PD-1抑制劑達伯舒（信迪利單抗）在內(nèi)的腫瘤產(chǎn)品保持良好的增長勢頭；另一方面，雖然GLP-1類減肥藥信爾美（瑪仕度肽）上市銷售的時間比較短，但目前公司收到市場的反饋“非常不錯”，接下來的一年中瑪仕度肽還將迎來新適應證的獲批以及更多臨床數(shù)據(jù)讀出，公司有信心將這一品牌打造為“減重領域的標桿”。

信達生物預計，到2025年底EBITDA（稅息折舊及攤銷前利潤）和凈利潤繼續(xù)提升，全年收入有望超過100億元；到2027年將有20款商業(yè)化產(chǎn)品、相應產(chǎn)品收入達200億元；到2030年5個管線進入全球中心III期臨床并成為國際一流生物制藥公司。

先聲藥業(yè)半年報披露，2025年上半年，實現(xiàn)營業(yè)收入同比增長15.1%至35.85億元，經(jīng)調(diào)整凈利潤6.51億元，同比增長21.1%。創(chuàng)新藥收入27.76億元，同比增長26%，占總收入比例首次超過3/4，達77.4%。

報告期內(nèi)，先聲藥業(yè)聚焦三大業(yè)務板塊：神經(jīng)科學營收12.49億元、抗腫瘤營收8.74億元、自免疾病領域營收8.78億元，相關產(chǎn)品分別貢獻了集團收入的34.8%、24.4%、24.5%，較2024年同期增長37.3%、41.1%、3.3%。而驅(qū)動三大領域增長的主要動力，來自于公司已獲批上市的10款創(chuàng)新藥，包括5款貢獻穩(wěn)定現(xiàn)金流的基石產(chǎn)品：恩度?、艾得辛?、先必新?注射液、恩維達?、先諾欣?，以及5個正在快速放量的新上市產(chǎn)品：科賽拉?、恩立妥?、恩澤舒?、先必新?舌下片、科唯可?。

有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師指出，多家藥企創(chuàng)新藥收入占比攀升釋放出了幾個重要信號：一方面，這表明創(chuàng)新藥企業(yè)長期堅持的創(chuàng)新驅(qū)動戰(zhàn)略開始收獲成果，企業(yè)在研發(fā)投入上的持續(xù)努力得到了市場的認可，創(chuàng)新藥產(chǎn)品逐漸在市場中站穩(wěn)腳跟，成為業(yè)績增長的關鍵力量；另一方面，這也意味著國內(nèi)創(chuàng)新藥市場正不斷發(fā)展壯大，隨著居民健康意識的提升、醫(yī)保政策對創(chuàng)新藥的支持等，創(chuàng)新藥的市場需求在持續(xù)增加。

BD貢獻不容小覷

BD（商務拓展）也愈發(fā)成為創(chuàng)新藥企增長的關鍵引擎。

恒瑞醫(yī)藥作為創(chuàng)新藥企龍頭表現(xiàn)同樣出色。上半年，恒瑞醫(yī)藥實現(xiàn)營業(yè)收入157.61億元，同比增長15.88%；歸屬于上市公司股東的凈利潤44.50億元，同比增長29.67%；經(jīng)營性現(xiàn)金流凈額達43.00億元，同比增長41.80%。營收、凈利潤及經(jīng)營性現(xiàn)金流凈額均創(chuàng)往年同期新高，業(yè)績進入爆發(fā)增長期。

與此同時，2025年上半年恒瑞醫(yī)藥研發(fā)投入38.71億元，其中費用化研發(fā)投入32.28億元。從業(yè)績角度來看，持續(xù)的高強度研發(fā)投入加快公司轉(zhuǎn)型升級步伐，公司邁入了創(chuàng)新藥豐收期，創(chuàng)新藥收入持續(xù)提升。2025年上半年公司創(chuàng)新藥銷售及許可收入95.61億元，占公司營業(yè)收入比重60.66%，其中創(chuàng)新藥銷售收入75.70億元。

2025年，恒瑞B(yǎng)D烽火不斷點燃。例如，今年3月，一紙價值19.7億美元的合約，將其在研的脂蛋白（a）〔Lp(a)〕口服小分子項目，鄭重交予全球制藥巨頭默沙東；今年7月，與葛蘭素史克（GSK）的握手，又為恒瑞帶來了5億美元的即時“彈藥”和高達120億美元的未來收益藍圖。

恒瑞的頻頻出手，絕非孤例，它映射出中國創(chuàng)新藥在全球BD舞臺上，正掀起一股持續(xù)升溫的浪潮。2025年上半年的中國創(chuàng)新藥BD交易呈現(xiàn)爆發(fā)式增長態(tài)勢，與2024年同期相比，交易數(shù)量和金額均實現(xiàn)大幅躍升。據(jù)生物科技信息平臺“藥時代”不完全統(tǒng)計，截至2025年6月30日，中國創(chuàng)新藥領域BD出海交易事件已超過50起，披露合作總金額合計高達484.48億美元。中國創(chuàng)新藥企用半年時間，撕掉了“跟隨者”標簽，正式成為全球療法的定義者。

翰森制藥上半年實現(xiàn)收入約74.34億元，同比增長約14.3%，其中創(chuàng)新藥與合作產(chǎn)品銷售收入約61.45億元，同比增長22.1%，占總收入比例上升至約82.7%，創(chuàng)新藥與合作產(chǎn)品銷售收入成為報告期內(nèi)驅(qū)動業(yè)績上揚的主要因素。根據(jù)財報，對外合作方面，2025年上半年，自默沙東收取的BD許可費首付款計入合作收入1.12億美元。2025年6月，翰森制藥授予再生元（Regeneron）在研GLP-1/GIP雙受體激動劑HS-20094海外獨占許可，并已于2025年7月獲得8000萬美元首付款，并有資格收取最高19.3億美元的里程碑付款。

今年以來，復星醫(yī)藥亦有多項BD交易。例如今年8月，控股子公司復星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)授予Expedition于除中國境內(nèi)及港澳地區(qū)外的全球范圍開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化在研小分子口服藥物XH-S004（DPP-1抑制劑）的權利，復星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將獲得至多1.2億美元不可退還的首付款、開發(fā)及監(jiān)管里程碑付款。

這也符合目前創(chuàng)新藥企的商業(yè)化節(jié)奏，即通過License-out（對外授權）、合作開發(fā)和NewCo（新公司）等出海模式，與國際MNC（創(chuàng)新藥企）達成BD（商務拓展）交易，以此拓展全球市場。

對于如何踩穩(wěn)License-in與License-out節(jié)奏，復星醫(yī)藥董事長陳玉卿在業(yè)績溝通會上表示，關于引進時機，既有偶然性，也有必然性，企業(yè)需要建立自身的“全球掃描”機制，這不僅是研發(fā)和商務拓展的需求，也是戰(zhàn)略決策的必要條件。對于“輸出”維度的思考，則有兩個主要維度需要考量。其一，某些產(chǎn)品短期內(nèi)難以在美國、歐洲、日本等主流市場開展臨床試驗并快速上市。因此，需要尋找戰(zhàn)略合作伙伴開展海外臨床試驗，將產(chǎn)品在臨床意義和患者獲益方面的價值發(fā)揮到極致，實現(xiàn)價值最大化；其二，前期研發(fā)成本的分攤以及收益的回補也是重要考量因素。通常會有銷售提成，可形成持續(xù)的收益模式。

此外，“輸出”需要綜合考慮每個產(chǎn)品的定位、市場格局以及合作伙伴的資源協(xié)同等多維度因素?！白鳛橹袊髽I(yè)，若要成為全球化的大型制藥企業(yè)（Big Pharma），在不同產(chǎn)品維度上應采取不同策略。不能簡單認為只要有好產(chǎn)品，在中國市場做好即可，其余全部‘輸出’，而應具體情況具體分析?！标愑袂湔f。

市場挑戰(zhàn)并存

隨著創(chuàng)新藥收入占比持續(xù)攀升，目前，多家藥企已經(jīng)實現(xiàn)了從仿制為主向創(chuàng)新驅(qū)動的本質(zhì)轉(zhuǎn)變。同時，創(chuàng)新藥企還需要應對市場競爭激烈、項目不確定性高、應收賬款規(guī)模增長等風險。

根據(jù)百利天恒披露的2025年半年報，公司上半年實現(xiàn)營業(yè)收入1.71億元，同比下降96.92%；歸母凈利潤為-11.18億元，同比下降123.96%，由盈轉(zhuǎn)虧；扣非凈利潤為-11.76億元，同比下降125.33%，由盈轉(zhuǎn)虧。基本每股收益-2.79元，同比下降123.97%。

對于業(yè)績較上年同期下降的主要原因，百利天恒方面解釋稱，主要是公司圍繞全球化發(fā)展戰(zhàn)略，持續(xù)保持創(chuàng)新藥的高研發(fā)投入，以及上年同期與BMS達成的合作協(xié)議首付款到賬并確認相關知識產(chǎn)權收入，導致凈利潤等核心利潤指標較上年同期降幅較大所致。

另據(jù)公開信息，2022年、2023年、2024年和2025年上半年，百利天恒凈利潤分別為-28237.91萬元、-78049.89萬元、370750.46萬元和-111795.22萬元，除2024年因創(chuàng)新藥的知識產(chǎn)權授收入實現(xiàn)當期盈利外，其余各報告期百利天恒均處于虧損狀態(tài)。

凈利潤下滑的還有貝達藥業(yè)。貝達藥業(yè)披露的半年報顯示，上半年公司實現(xiàn)營業(yè)收入17.31億元，同比增長15.37%；歸屬凈利潤1.4億元，同比下降37.53%。其中，2025年一季報營業(yè)收入為9.18億元，同比上升24.7%；歸母凈利潤為1.0億元，同比上升2.0%；扣非歸母凈利潤為1.64億元，同比上升83.6%。第二季度，貝達藥業(yè)營業(yè)收入為8.14億元，同比上升6.4%；歸母凈利潤為3981萬元，同比下降68.4%；扣非歸母凈利潤為2619萬元，同比下降79.4%。

這是貝達藥業(yè)自2022年之后，首次在半年報出現(xiàn)凈利潤同比下滑現(xiàn)象。貝達藥業(yè)表示，因計入當期損益的折舊攤銷等費用升高，歸母凈利潤出現(xiàn)了一定程度的下降。

值得注意的是，貝達藥業(yè)目前有拖欠合作方款項現(xiàn)象。此前，益方生物與貝達藥業(yè)曾簽訂《合作協(xié)議》，雙方合作開發(fā)的創(chuàng)新藥貝福替尼在觸發(fā)兩個里程碑節(jié)點時，貝達藥業(yè)需分別向益方生物支付1億元、8000萬元。6月底，益方生物回復上交所年報問詢函中披露，貝達藥業(yè)拖欠其里程碑付款1.8億元，其中部分款項已逾期超過兩年。益方生物方面表示，已多次催收，并發(fā)送正式催款函，但相關款項仍未到賬。

不過，從整體形勢來看，通過梳理今年上半年藥企成績單可以看出，行業(yè)已經(jīng)走出了低谷期，盈利動能顯著恢復。從周期位置判斷，利潤增長開始兌現(xiàn)，標志著行業(yè)正從“投入期”邁入“收獲期”，整體進入溫和擴張階段，景氣度處于回升通道。

興業(yè)證券認為，創(chuàng)新藥板塊景氣度可持續(xù)，“創(chuàng)新+國際化”創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)趨勢不變。當前，中國創(chuàng)新藥具備高效率、低成本的開發(fā)優(yōu)勢，在熱門技術賽道如ADC、雙抗、細胞治療等已經(jīng)具備競爭優(yōu)勢，有望持續(xù)展現(xiàn)行業(yè)競爭力。在中國創(chuàng)新藥企業(yè)的創(chuàng)新能力得到驗證后，疊加高性價比優(yōu)勢，可以看到全球大藥企從中國企業(yè)引入的分子數(shù)量占比快速提升。

湘財證券也指出，2025年國內(nèi)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)迎來拐點，產(chǎn)業(yè)運行趨勢由資本驅(qū)動轉(zhuǎn)向盈利驅(qū)動，在基本面及政策持續(xù)推動下，板塊業(yè)績與估值雙重修復趨勢有望延續(xù)。

“當下國內(nèi)充分展現(xiàn)出的創(chuàng)新能力，實際上加劇了競爭的激烈程度，這對于中國制藥行業(yè)而言，無疑是一件有益之事。對身處該行業(yè)的企業(yè)來說，這也是一種前進的動力?！标愑袂湔J為，真正偉大的企業(yè)，那些成為全球公認的大型制藥企業(yè)（Big Pharma），必定是在復雜多變的環(huán)境中，于多元政治格局以及不同國家的政策環(huán)境下奮勇崛起的。

（信息來源：21經(jīng)濟網(wǎng)）

原研藥“走了又回”，跨國藥企的進與退

一款退出中國市場的原研藥回歸了——祛痰藥鹽酸氨溴索的原研品牌沐舒坦預計將于2025年12月重返中國市場。近一年前，2024年第一季度，該藥物曾因注冊證到期，疊加集采未中標帶來的影響，暫停在華銷售。

近年來，一些原研藥產(chǎn)品在專利到期后未能成功納入國家醫(yī)?；蛑袠思?，在仿制藥沖擊下逐漸邊緣化，導致出現(xiàn)了“跨國藥企原研藥從中國撤離退出”的一些傳言。

一些藥物確實已經(jīng)停止供應，如賽諾菲于今年7月宣布停止推廣降脂藥波立達并逐步退市，默沙東的九價HPV疫苗也自今年起暫停對中國市場供應——這兩種藥物都有國產(chǎn)的同類產(chǎn)品在中國市場使用。

像沐舒坦一樣退出后再度回歸中國市場的案例讓產(chǎn)業(yè)印象深刻。其重返后的市場策略預計將繞開院內(nèi)渠道，聚焦于院外OTC渠道。

中國作為全球第二大醫(yī)藥市場，其收入變化對一些原研藥的全球業(yè)績具有顯著影響。以默沙東為例，九價HPV疫苗在中國暫停發(fā)貨的消息引發(fā)美股市場強烈反應，2月4日公告當天，默沙東股價下跌9.07%。2025年上半年默沙東中國區(qū)整體收入同比下滑70%，降至10.75億美元，占全球制藥業(yè)務份額從2024年H1的12.4%下降至3.9%。

于是還有一些跨國藥企選擇通過授權合作移交本土企業(yè)負責商業(yè)化，例如羅氏將美羅華的市場推廣權授予百洋醫(yī)藥子公司，拜耳則將瑞戈非尼片和索拉非尼片的國內(nèi)推廣權交給億帆醫(yī)藥。

“退”是為了更好的“進”。處置完成熟管線后，跨國藥企將主要精力放在加速引入具有全球競爭力的創(chuàng)新藥物，例如，在中國市場表現(xiàn)較好的阿斯利康與諾華，均致力于推動中國與全球研發(fā)同步化。阿斯利康中國研發(fā)管線與全球的同步率已達100%，其中早期項目占比20%；諾華自2022年以來所有新藥及新適應癥開發(fā)也100%實現(xiàn)全球同步。

為此，研發(fā)與生產(chǎn)本土化正成為跨國藥企深耕中國的重要路徑。2024年，禮來、輝瑞、拜耳等8家國際藥企在北京新設研發(fā)或創(chuàng)新中心，羅氏、阿斯利康也在華啟動了新的生產(chǎn)基地建設。

跨國藥企在華的進與退正在進行戰(zhàn)略性的調(diào)整。

01、中國市場變嚴格

對跨國藥企而言，中國市場的競爭越來越激烈。國家藥品集采和醫(yī)保談判等政策的常態(tài)化實施，跨國藥企無論是否參與其中，都無法保持曾經(jīng)的高利潤。

進入集采目錄的品種，往往意味著必須讓渡可觀的利潤空間，甚至伴隨銷售團隊架構的調(diào)整。長期以來，外資企業(yè)以其優(yōu)于內(nèi)資企業(yè)的薪酬福利體系吸引人才，但在當前提高醫(yī)?；鹦实恼攮h(huán)境下，這種優(yōu)勢也構成了成本壓力。

一些原研產(chǎn)品在中標后因價格降幅較大，導致醫(yī)院終端銷量增長難以抵消降價帶來的收入減少。

于是，部分原研藥企業(yè)逐步調(diào)整渠道策略，將資源轉(zhuǎn)向受帶量采購影響較小的院外市場。通過維持價格體系，并憑借自費患者的用藥需求，少數(shù)產(chǎn)品得以在院外渠道保持一定的市場活力。

例如立普坦(阿托伐他汀鈣片)雖早已于2011年專利到期，全球銷量陡然下降。但在中國市場上依然憑借品牌效應和患者偏好維持著一定的價格水平和市場份額。

立普妥在集采落選后，依然處于龍頭地位。根據(jù)法伯科技統(tǒng)計，城市醫(yī)院渠道，集采執(zhí)行當年立普妥保留率下降至43%，后隨著市場的自然增長而升高到近50%。而有趣的是，其在院外渠道依然表現(xiàn)強勁，零售渠道當年銷量保留率升高到180%，后續(xù)又逐漸升高到280%以上，雖然價格略有下降，但銷售額依然升高至200%左右，基本可以彌補院內(nèi)渠道下降的銷量。?在中國市場的突出表現(xiàn)，甚至幫助立普妥延長了生命周期。

但不同治療領域和藥品類型也呈現(xiàn)出截然不同的競爭態(tài)勢。

一位曾在跨國藥企工作的人士分析，在化學藥領域，尤其是慢病用藥和腫瘤藥，仍存在一批堅持選擇原研藥的患者群體，他們愿意自費支付以換取心目中的品牌保障。相反，在生物類似藥領域，一旦技術達標、質(zhì)量相當，醫(yī)生和患者對品牌的依賴度顯著降低，國產(chǎn)替代的接受度明顯更高。

以GLP-1類藥物為例，未來的競爭關鍵可能在于誰能夠更快拓展新適應癥、搶占先發(fā)優(yōu)勢。目前該類產(chǎn)品多數(shù)仍限于糖尿病治療，但已有少數(shù)獲批用于肥胖癥，未來在適應癥拓展上的能力，將成為企業(yè)脫穎而出的重要因素，無論內(nèi)資還是外資。

相對于醫(yī)藥行業(yè)的化學藥物市場，全球及中國生物制劑市場于2017年至2021年增長較快(復合年增長率分別為9.0%及18.4%)，預計于2021年至2026年將繼續(xù)以更快的速度增長。在這一背景下，跨國藥企面臨來自本土企業(yè)日益激烈的競爭。

但這并不代表機遇的消失，而是競爭邏輯發(fā)生了轉(zhuǎn)變?？鐕幤笳e極調(diào)整戰(zhàn)略：收縮非核心業(yè)務，引入更有競爭力的管線，聚焦于腫瘤、罕見病等政策支持大、國產(chǎn)替代尚弱的治療領域。從這個意義上說，中國市場的“嚴格”，實質(zhì)上也是一種引導。

02、研發(fā)回歸，生產(chǎn)加碼

2015年至2017年間，曾有一股跨國藥企研發(fā)撤退潮——葛蘭素史克、禮來先后關閉位于上海張江的研發(fā)中心；阿斯利康剝離中國臨床前研究業(yè)務；艾伯維、諾華和羅氏也分別關閉腎病研發(fā)中心、解散生物研發(fā)部門及縮減生物藥團隊。

在撤離過程中，部分企業(yè)表達了對本土研發(fā)效率的遺憾。高昂的研發(fā)投入與尚待提升的科研產(chǎn)出之間存在落差，IP保護風險也讓跨國藥企不敢向中國研發(fā)中心傾斜資源。此外，當時中國臨床試驗資源仍相對匱乏，創(chuàng)新藥審評審批周期較長，進一步影響了研發(fā)效率。

然而，跨國藥企并未真正放棄中國市場，而是轉(zhuǎn)向更輕量的研發(fā)合作模式——與中國本土生物科技公司合作推進藥物開發(fā)，或通過設立基金孵化創(chuàng)新藥企。

雖然中國醫(yī)藥市場與政策環(huán)境的深刻變革，帶量采購等政策大幅壓縮仿制藥和過期專利原研藥的利潤空間。

但與此同時，中國醫(yī)藥研發(fā)實力的顯著提升，本土創(chuàng)新藥企正逐漸成為全球醫(yī)藥領域不可忽視的力量，吸引了越來越多跨國藥企的目光。它們不僅積極“來華掃貨”，通過授權引進方式將中國創(chuàng)新藥項目納入全球管線，同時也反向加大在中國的研發(fā)布局，建立研發(fā)中心、擴大本土合作。

2024年，禮來、輝瑞、拜耳、阿斯利康等8家國際藥企在北京新設研發(fā)或創(chuàng)新中心。其中，阿斯利康在北京建立將成為第六個全球研發(fā)中心，此前的上海研發(fā)中心升級為全球第五大戰(zhàn)略研發(fā)中心。跨國藥企在中國設立研發(fā)中心有助于企業(yè)更快引入全球創(chuàng)新藥，實現(xiàn)同步研發(fā)和上市，維持市場競爭力。

跨國企業(yè)也在逐步賦權中國研發(fā)團隊。2019年，羅氏將上海研發(fā)中心升級為“中國創(chuàng)新中心”，授予其從靶點篩選到臨床試驗設計的獨立決策權，無需報備瑞士總部。賽諾菲中國近年來也獲得獨立采購管線的權限，例如與天境生物就CD73抗體尤萊利單抗達成授權協(xié)議，并收購箕星藥業(yè)Aficamten在大中華區(qū)的權益。

而從臨床開發(fā)到商業(yè)化階段，中國市場一直保持著顯著的優(yōu)勢。臨床試驗成本相對較低、龐大的人口基數(shù)，使得快速患者入組提供可能，即使在罕見病和特定基因突變領域也能高效推進試驗。

國際貿(mào)易環(huán)境的不確定性進一步推動跨國藥企推進本土化研發(fā)與生產(chǎn)，以規(guī)避額外成本、穩(wěn)定價格和利潤。在中國深耕較久的阿斯利康，三大在華生產(chǎn)基地已實現(xiàn)向全球70多個市場供應創(chuàng)新藥物。

去年起，各跨國藥企增建工廠，落地各自優(yōu)勢明顯的管線。2024年7月，諾華在浙江省海鹽縣建立核藥生產(chǎn)基地，以提升諾華全球核藥產(chǎn)能，這也是首個外資核藥生產(chǎn)基地。2024年12月，賽諾菲宣布投資10億歐元在北京亦莊新建胰島素生產(chǎn)基地，進行從原料藥到成品藥的胰島素制劑產(chǎn)品全產(chǎn)業(yè)鏈布局。諾和諾德、禮來也紛紛擴建產(chǎn)能，加快推進GLP-1類產(chǎn)品的本地化生產(chǎn)。

03、結語

對于跨國藥企來說，專利懸崖擠壓傳統(tǒng)收入這件事并不陌生。和過往不同的是，關稅壁壘、供應鏈風險，以及躍躍欲試的藥品控費壓力，加劇了制藥行業(yè)的不確定性，迫使跨國藥企重新審視全球戰(zhàn)略布局。而中國正憑借其日益成熟的藥品研發(fā)和臨床開發(fā)能力，成為跨國藥企尋求增長突破的關鍵。

在這個過程中，中國團隊正越來越多參與早期研發(fā)與全球范圍的概念驗證，從“執(zhí)行者”轉(zhuǎn)向“策源者”。一場靜默而深遠的全球醫(yī)藥創(chuàng)新的權力結構重分配，正在發(fā)生。

（信息來源：深藍觀）

科技研發(fā)

羅氏：高血壓siRNA療法啟動3期臨床

8月30日，羅氏與Alnylam宣布決定啟動一項III期心血管結局試驗（CVOT），旨在評估RNAi療法zilebesiran在降低未受控高血壓患者主要不良心血管事件（MACE）風險方面的潛力。

這一決定基于全面的KARDIA II期項目，包括KARDIA-1、KARDIA-2以及最新的KARDIA-3研究；這些研究評估了在接受2至4種標準降壓治療的未受控高血壓且心血管風險較高患者中，zilebesiran的療效與安全性。其中，KARDIA-3尤為關鍵，其目的在于明確III期心血管結局試驗將納入的患者人群。

KARDIA-3結果顯示，單次皮下注射300mg zilebesiran（每六個月一次）在所有受試者中均帶來了具有臨床意義的、經(jīng)安慰劑校正后的診室收縮壓（SBP）降低：在主要終點第3個月時為-5.0mmHg（p=0.0431），且療效可持續(xù)至第6個月（-3.9mmHg；95% CI：[-8.5，0.7]）。600mg劑量在第3個月（-3.3mmHg；p=0.1830）及第6個月（-3.6mmHg；95%CI：[-8.2，1.0]）均未顯示出額外獲益。由于采用了多重性統(tǒng)計檢驗策略，整個KARDIA-3研究未達到預設的統(tǒng)計學顯著性標準；然而，該研究成功確定了最有可能從zilebesiran治療中獲益的目標患者人群，并展示出令人鼓舞的安全性以及具有臨床意義、經(jīng)安慰劑校正后的血壓降幅。

正如KARDIA-2 II期研究所觀察到的那樣，KARDIA-3的結果再次印證了zilebesiran與利尿劑（常用降壓藥）聯(lián)用可帶來顯著獲益。在基線血壓>140mmHg且已使用利尿劑的受試者中，經(jīng)安慰劑校正的收縮壓降幅在第3個月為-9.2mmHg（95% CI：-17.3，-1.2），第6個月為-8.3mmHg（95% CI：-16.4，-0.2）。此類聯(lián)合用藥在文獻與臨床實踐中均已證實可進一步增強降壓效果。

“憑借顯著的降壓療效和每年僅需兩次的給藥頻次，zilebesiran有望為眾多未受控高血壓患者提供同類最優(yōu)的治療選擇，從而降低嚴重并發(fā)癥和死亡風險?！绷_氏首席醫(yī)學官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負責人Levi Garraway醫(yī)學博士、哲學博士表示，“我們對全面II期臨床試驗的深入分析，為將zilebesiran推進至III期研究提供了有力依據(jù)。盡管現(xiàn)有治療手段眾多，仍有高達80%的高血壓患者血壓未達標，使其面臨更高的心血管事件風險，因此亟需更多創(chuàng)新治療方案?！?/span>

Zilebesiran還顯示出令人鼓舞的安全性：在合并多種基礎疾病、正接受多種背景治療的患者中，超過90%已同時服用ACE抑制劑或血管緊張素受體阻滯劑（ARB）。這些結果進一步增強了zilebesiran可與標準降壓方案聯(lián)合使用的信心。

因此，III期ZENITH試驗已向全球監(jiān)管機構遞交，預計2025年底啟動。ZENITH是一項心血管結局研究（CVOT），計劃招募約11,000名患者，旨在評估每六個月一次的zilebesiran（300mg）與安慰劑相比，在已確診心血管疾病或具有高心血管風險、且已使用兩種及以上降壓藥（其中一種為利尿劑）但仍血壓未受控的高血壓患者中的療效。

高血壓是心血管疾病的首要病因和第一大可改變危險因素。全球估計每三位成年人中就有一位患病，總人數(shù)超過12億。盡管降壓藥物種類繁多，仍有高達80%的患者血壓未達標。每日口服治療的依從性差是導致血壓控制不佳和心血管結局惡化的重要原因。一種有效、長效、可持續(xù)控制血壓的療法有望減輕未受控高血壓造成的疾病負擔。

依托不斷擴大的心血管-代謝疾病產(chǎn)品組合和強大的診斷實力，羅氏正推動變革性治療標準，以改善廣大心血管-代謝疾病患者的生活，并減輕醫(yī)療體系及社會的沉重負擔。

（信息來源：細胞基因治療前沿）

全球首款|邁威生物靶向IL-11單抗創(chuàng)新藥9MW3811針對病理性瘢痕的II期臨床試驗申請獲NMPA受理

近日，邁威生物宣布其靶向IL-11單抗創(chuàng)新藥9MW3811針對病理性瘢痕的II期臨床試驗申請已獲得NMPA正式受理，有望于2025年底啟動該臨床試驗，成為全球首款在病理性瘢痕適應癥領域進入臨床階段的IL-11靶向藥物。

白介素-11（IL-11）是一種在慢性炎癥和纖維化相關疾病中發(fā)揮關鍵作用的細胞因子，廣泛參與肺、皮膚、腎臟和肝臟等多個器官的纖維化進程，并與衰老相關疾病的發(fā)生密切相關（Nature，2024）。病理性瘢痕主要包括增生性瘢痕、瘢痕疙瘩、攣縮瘢痕等，在其形成過程中，IL-11的作用尤為突出。2022年發(fā)表在Journal of Investigative Dermatology上的研究論文“CD39 Fibroblasts Enhance Myofibroblast Activation by Promoting IL-11 Secretion in Hypertrophic Scars”證實了IL-11通過上調(diào)細胞外基質(zhì)和α-平滑肌肌動蛋白的表達，促進成纖維細胞向肌成纖維細胞轉(zhuǎn)化，進而驅(qū)動瘢痕發(fā)生與發(fā)展。阻斷IL-11相關信號通路可以顯著減少α-平滑肌肌動蛋白陽性成纖維細胞數(shù)量，有效阻斷該病理過程。

9MW3811是邁威生物自主研發(fā)的一款靶向人IL-11的人源化單克隆抗體，屬于治療用生物制品1類，擁有自主知識產(chǎn)權。9MW3811通過高親和力結合IL-11，有效抑制IL-11/IL-11Rα信號通路的異常激活，從而干預纖維化相關疾病的病理進展。其核心優(yōu)勢包括：1）更高的靶點親和力與信號阻斷能力；2）超過一個月的長半衰期，更適用于需要長期給藥的慢性疾病治療。

臨床前研究表明，9MW3811在肺纖維化等多種模型中展現(xiàn)出顯著療效，并在瘢痕增生、子宮內(nèi)膜異常出血等纖維化相關疾病中顯示出潛在應用價值。尤其在人源瘢痕疙瘩動物模型中，9MW3811可有效緩解皮膚纖維化進程并縮小既成瘢痕體積。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，病理性瘢痕的全球患者約2,500萬人（中國約740萬人），發(fā)病率呈持續(xù)上升趨勢，預計2030年中國患者將突破1,000萬。針對IL-11的靶向治療因此具備顯著的臨床價值和市場前景。

9MW3811已在全球獲準開展用于晚期惡性腫瘤和特發(fā)性肺纖維化的臨床研究，并已完成澳洲及中國I期健康人試驗，結果顯示其安全性良好、半衰期超過一個月，研發(fā)進度處于全球同類靶點領先地位。

邁威生物已與CALICO Life Sciences就9MW3811達成獨家許可協(xié)議。CALICO獲得大中華區(qū)以外的全球權益，并已支付2,500萬美元首付款，邁威生物還將獲得最高可達5.71億美元的近端、開發(fā)、注冊及商業(yè)化里程碑付款，以及按許可產(chǎn)品凈銷售額計算的階梯式特許權使用費。CALICO是Alphabet旗下聚焦抗衰老創(chuàng)新療法的公司，在抗衰老研究方面具有深厚的研究基礎。未來，9MW3811除了在包括特發(fā)性肺纖維化、甲狀腺眼病、皮膚纖維化、腎纖維化、肝纖維化以及心臟纖維化等多器官纖維化類疾病上具有廣闊的應用前景外，在衰老相關疾病如細胞衰老引發(fā)的慢性病，衰老引發(fā)的身體虛弱以及長壽方面也具有潛在的應用前景。

（信息來源：生物谷）

基因啟明：國內(nèi)首個異體通用現(xiàn)貨型iNKT細胞注射液獲批臨床

近日，據(jù)CDE官網(wǎng)公示，國內(nèi)首個異體通用現(xiàn)貨型iNKT細胞注射液（GKL-006Allo注射液）新藥臨床試驗（IND）獲得NMPA批準；適應癥為經(jīng)標準治療失敗的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤。這是基因啟明第四個IND批件，標志著國內(nèi)首個異體通用現(xiàn)貨型iNKT細胞治療產(chǎn)品正式進入注冊性臨床階段，為患者提供更便捷、可及的治療選擇。

作為全球首家開發(fā)iNKT細胞系列管線產(chǎn)品的企業(yè)，基因啟明在該領域的突破并非偶然。此前，其已先后拿下三項關鍵IND批件：全球首個iNKT細胞注射液（GKL-006注射液）用于“不可切除的原發(fā)性肝細胞癌”“原發(fā)性肝細胞癌患者根治性切除術后預防高危復發(fā)”“晚期胰腺癌”，此次GKL-006Allo注射液的獲批，進一步完善了其“實體瘤治療+復發(fā)預防”的管線布局，也凸顯了其在iNKT細胞技術領域的全球領跑地位。

從技術優(yōu)勢來看，iNKT細胞（invariant Natural Killer T Cell）堪稱“免疫界多面手”——兼具T細胞的特異性殺傷與NK細胞的快速反應能力，能突破實體瘤微環(huán)境的免疫抑制，且不受HLA限制（可避免移植物抗宿主?。?。基因啟明依托自主知識產(chǎn)權的iNKT細胞超量擴增平臺和獨有的亞群分布技術，已實現(xiàn)iNKT細胞的規(guī)模化、高質(zhì)量制備，此前在原發(fā)性肝癌治療中已完成安全性與有效性驗證，此次通用型產(chǎn)品的臨床推進，將進一步降低治療成本、縮短患者等待時間，推動細胞療法從“定制化”走向“普惠化”。

目前，全球范圍內(nèi)，iNKT細胞療法已獲得了越來越多科研團隊和國際生物醫(yī)藥公司的關注與投資。相對國內(nèi)來看，國外的iNKT細胞療法開發(fā)廠商數(shù)量較多，例如Mink Therapeutics、Arovella Therapeutics、Kite&Appia Bio.等。其中，Mink Therapeutics擁有1款進入臨床I/II期的iNKT細胞治療產(chǎn)品及4款處于臨床前研發(fā)階段的CAR-iNKT細胞治療產(chǎn)品；Arovella Therapeutics擁有4款處于臨床前開發(fā)階段的CAR-iNKT產(chǎn)品；Kite & Appia Bio擁有兩款處于臨床前開發(fā)階段的CAR-iNKT療法。

（信息來源：細胞基因治療前沿）

全球首個同種異體巨核細胞注射液獲CDE正式批準臨床

8月28日，蘇州血霽生物科技有限公司所提交的“巨核細胞注射液”新藥臨床試驗申請（IND）獲得CDE的正式批準。這是全球首個同種異體的巨核細胞注射液的正式臨床試驗申請，為血霽生物自主研發(fā)的巨核細胞系列產(chǎn)品的第二個產(chǎn)品，適應癥為腫瘤治療引起的血小板減少癥，這將是現(xiàn)有的升板藥治療和血小板輸注的巨大補充，有望為每年幾千萬人次的血小板減少癥人群帶來新希望，具有重要的社會價值和經(jīng)濟價值。這也是繼血霽生物在FDA獲批IND的“自體巨核細胞注射液”之后第二款獲批正式臨床的產(chǎn)品，體現(xiàn)了血霽生物在本領域里保持的遙遙領先、甚至是唯一的地位，將中國的人工造血事業(yè)推到了國際領軍地位。

血霽生物重磅推出的“隱身管線”之二——全球首個用于血小板數(shù)量回升的同種異體巨核細胞注射液，具備成本低、安全性高、無任何基因編輯、療效久和無明顯副作用的特點。根據(jù)血霽生物的戰(zhàn)略布局，本品將以最快的速度在中國開展臨床試驗，以期在兩年內(nèi)成為第一個獲得藥品上市許可的巨核細胞注射液，進入全球百億美金的升板藥市場的競爭。血霽生物將持續(xù)通過不同的產(chǎn)品品類覆蓋用血人群的不同需求，帶來第二次輸血革命。

血霽生物于2021年6月成立于蘇州工業(yè)園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園，是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細胞和免疫細胞）的新型細胞治療企業(yè)，具有獨特的干細胞重編程、編輯和分化技術，以血小板的體外再生作為做優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細胞和iPSCs細胞定向分化的細胞治療領域。

（信息來源：醫(yī)藥魔方）

新藥上市

國內(nèi)上市

北京市：“全自動流式熒光化學發(fā)光免疫分析一體機”獲批上市

近日，北京市藥監(jiān)局批準第二類創(chuàng)新醫(yī)療器械“全自動流式熒光化學發(fā)光免疫分析一體機正式獲批上市”產(chǎn)品注冊申請。

該產(chǎn)品由北京市生產(chǎn)企業(yè)完全自主研發(fā)，突破性地實現(xiàn)了流式熒光與化學發(fā)光兩大主流免疫檢測技術在同一臺設備上的集成與檢測，徹底打破了長期以來“分機檢測”的行業(yè)固有格局，填補了免疫檢測整合領域的重大技術空白。這一創(chuàng)新成果也為免疫診斷設備向一體化、智能化方向邁進提供了全新的發(fā)展范式。

（信息來源：北京市藥品監(jiān)督管理局）

首個！翰森制藥CD19單抗新適應癥獲批上市

9月1日，NMPA官網(wǎng)顯示，伊奈利珠單抗注射液新適應癥獲批上市，用于治療免疫球蛋白G4相關性疾?。↖gG4-RD）。此前該適應癥已被CDE納入優(yōu)先審評。

伊奈利珠單抗是靶向CD19 B細胞消耗性抗體。2019年5月24日，翰森制藥與Viela Bio訂立許可協(xié)議，獲得于中國內(nèi)地、香港、澳門地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化該產(chǎn)品的獨家許可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收購，后者于2023年被安進收購）。

2020年伊奈利珠單抗獲得美國FDA上市批準，用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。2025年4月，該藥獲FDA批準一項新適應癥，用于治療成人IgG4-RD。在國內(nèi)，伊奈利珠單抗于22年3月首次獲NMPA批準上市，本次是該藥獲批的第2項適應癥。

此次獲批主要基于全球關鍵性III期試驗MITIGATE的積極結果。MITIGATE在包括中國在內(nèi)的22個國家的80個臨床試驗研究中心進行。

這是首次在IgG4相關性疾病中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照研究，證實了伊奈利珠單抗通過CD19+B細胞耗竭治療IgG4-RD的安全性和有效性。具體結果顯示：

在52周安慰劑對照期內(nèi)，與安慰劑相比，接受伊奈利珠單抗治療的受試者IgG4-RD復發(fā)風險顯著降低了87%，具有臨床意義及統(tǒng)計學意義（風險比0.13，P<0.001）；接受伊奈利珠單抗治療的68名受試者中有7人出現(xiàn)復發(fā)，而接受安慰劑治療的67名受試者中有40人出現(xiàn)復發(fā)。

在安慰劑對照期間，接受治療并經(jīng)裁定委員會確定的年化復發(fā)率降低；接受伊奈利珠單抗治療的受試者為0.10，而接受安慰劑的受試者為0.71（P<0.001）。

57.4%（39/68）接受伊奈利珠單抗治療的受試者在第52周時達到無復發(fā)、無需治療的完全緩解，而安慰劑組為22.4%（15/67）(P<0.001)。

58.8%（40/68）接受伊奈利珠單抗治療的受試者在第52周時達到了無復發(fā)、無需皮質(zhì)類固醇的完全緩解，而安慰劑組為22.4%（15/67）(P<0.001)。

驗證伊奈利珠單抗的獨特作用機制，能夠快速并持續(xù)地耗竭外周B細胞的數(shù)量，從而降低疾病生物標志物的水平。

值得注意的是，89.7%（61/68）接受伊奈利珠單抗治療的受試者在安慰劑對照期間不需要使用糖皮質(zhì)激素來控制疾病，而安慰劑組比例為37.3%（25/67）。第8周后，伊奈利珠單抗治療組受試者的總糖皮質(zhì)激素用量比安慰劑組減少了10倍。

Insight數(shù)據(jù)庫顯示，目前全球僅獲批2款CD19單抗，伊奈利珠單抗是首個獲批IgG4-RD的產(chǎn)品（坦昔妥單抗僅獲批用于彌漫性大B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤）。

（信息來源：丁香園Insight數(shù)據(jù)庫）

健民集團呋塞米口服溶液獲批上市

9月1日，健民集團發(fā)布公告，宣布其研發(fā)的呋塞米口服溶液已獲國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。呋塞米口服溶液是一種高效利尿劑，適用于治療心衰、肝硬化、腎病相關的水腫以及高血壓，尤其適合兒童使用，提高了用藥安全性及依從性。該藥品具有良好的臨床應用價值，將為相關疾病領域提供更多用藥選擇。

在分析健民集團此次經(jīng)營變動的背景時，我們注意到，隨著慢性病患者尤其是兒童患者的增加，市場對于更安全更有效的藥品需求不斷增長。呋塞米口服溶液的推出恰逢其時，符合行業(yè)對兒童藥品安全性的關注趨勢。作為健民集團戰(zhàn)略中的重要一環(huán)，該產(chǎn)品的上市有望提升公司在藥品領域的市場份額和競爭力，盡管短期內(nèi)對公司業(yè)績影響有限，但長遠來看是一個積極的財務和戰(zhàn)略舉措。

然而，任何經(jīng)營變動都會伴隨著風險和機遇。呋塞米口服溶液的上市雖然豐富了健民集團的產(chǎn)品線，但市場環(huán)境和行業(yè)政策的不確定性可能影響該產(chǎn)品的市場表現(xiàn)。公司的生產(chǎn)準備和市場開發(fā)工作也對產(chǎn)品的成功至關重要。

從市場和行業(yè)的反應來看，健民集團在產(chǎn)品發(fā)布后股價略微上漲，顯示出投資者對新產(chǎn)品的樂觀預期。行業(yè)評價普遍認為呋塞米口服溶液填補了兒童用藥的市場空白，具有一定的市場潛力。

展望未來，健民集團在激烈的行業(yè)競爭中，將繼續(xù)專注于藥品研發(fā)和市場擴展，力求通過創(chuàng)新產(chǎn)品提升市場地位。此次呋塞米口服溶液的上市，雖然短期內(nèi)對業(yè)績影響有限，但從長遠來看，可能幫助公司鞏固其在醫(yī)藥行業(yè)的戰(zhàn)略發(fā)展，提升整體競爭力和市場地位。

（信息來源：大順侃財經(jīng)）

歐米尼醫(yī)藥沙美特羅替卡松吸入粉霧劑獲批上市

近日，上海歐米尼醫(yī)藥科技有限公司提交的沙美特羅替卡松吸入粉霧劑（適菲康?）獲國家藥品監(jiān)督管理局上市批準，用于可逆的氣道阻塞性氣道疾病的規(guī)律治療，包括成人和兒童哮喘。

該藥物的原研產(chǎn)品為葛蘭素史克旗下的舒利迭?，自2001年進入中國市場后長期占據(jù)主導地位，并于2017年被納入國家醫(yī)保乙類目錄。哮喘治療領域市場潛力巨大——我國20歲及以上患者人數(shù)超過4500萬，其中超過七成尚未確診，但此前國產(chǎn)優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品較為稀缺。歐米尼醫(yī)藥推出的適菲康?已通過多中心Ⅲ期臨床試驗，其療效與安全性均與原研相當，并通過一致性評價，充分驗證了其作為國產(chǎn)替代方案的可靠性。

技術層面，吸入粉霧劑是制劑領域難度最高的品類之一，需攻克顆粒工程、工藝放大、給藥裝置等多重挑戰(zhàn)。歐米尼醫(yī)藥的適菲康?搭載自主研發(fā)的單劑量囊泡型粉霧劑吸入裝置“歐吸暢?”，該專利裝置為國內(nèi)首創(chuàng)，采用可視化設計確保藥物完全吸入、降低誤吸風險，已納入《穩(wěn)定期慢性氣道疾病吸入裝置規(guī)范應用中國專家共識（2023版）》。

作為國內(nèi)少數(shù)覆蓋吸入制劑全品類自主研發(fā)的企業(yè)，歐米尼醫(yī)藥建有符合國際標準的技術與生產(chǎn)平臺，干粉制劑項目曾獲國家重大專項支持，還擁有獨立呼吸裝置研發(fā)平臺。公司創(chuàng)立于2011年，獲上實資本、晨興創(chuàng)投、禮來亞洲基金、維梧資本及國投創(chuàng)業(yè)等知名投資機構先后注資。上實資本旗下上海生物醫(yī)藥基金于2021年領投其D輪融資，并持續(xù)追加D+輪融資。此次獲批是歐米尼醫(yī)藥“研產(chǎn)銷一體化”目標的重要突破。未來1-2年，公司還將有多款吸入制劑申報上市，為哮喘、慢阻肺等患者提供更多優(yōu)質(zhì)可及的治療選擇。

（信息來源：上實資本）

全球首個HER2突變肺癌口服靶向藥在華獲批上市

8月29日，NMPA官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰研發(fā)的創(chuàng)新藥物圣赫途?（中文通用名：宗艾替尼片，英文通用名：Zongertinib）獲批上市。該藥適用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過至少一種系統(tǒng)治療的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

此次附條件批準標志著全球首個且目前唯一一款專門針對HER2突變晚期NSCLC的口服靶向藥物成功登陸中國，徹底改寫了該類罕見卻兇險亞型的治療格局。

1、肺癌與HER2突變被忽視的罕見靶點

肺癌是全球及中國發(fā)病率和死亡率最高的惡性腫瘤，其中非小細胞肺癌（NSCLC）占絕大多數(shù)。盡管EGFR、ALK等常見驅(qū)動基因的靶向治療已取得長足進步，但仍有部分罕見驅(qū)動突變患者面臨無藥可醫(yī)的困境。HER2（ERBB2）突變就是其中之一，其在NSCLC中的發(fā)生率約為2%-4%，多見于不吸煙的腺癌患者。

與乳腺癌中HER2蛋白過擴增（免疫組化檢測）不同，NSCLC中的HER2異常主要表現(xiàn)為基因突變（尤其是外顯子20插入突變）。此類突變能持續(xù)激活HER2酪氨酸激酶活性，驅(qū)動腫瘤增殖和生存。HER2突變NSCLC患者預后極差，對傳統(tǒng)化療響應不佳，長期以來缺乏有效的靶向治療手段，后線治療選擇十分有限，存在巨大的未滿足臨床需求。

2、宗艾替尼：精準設計的下一代選擇性HER2抑制劑

宗艾替尼是勃林格殷格翰利用其領先的化學技術平臺開發(fā)的一款高選擇性、共價結合的口服HER2酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。其分子設計精妙，具有兩大核心特點：

精準靶向突變HER2：它能高效且選擇性地共價結合于HER2激酶結構域，強效抑制所有主要的HER2激活突變（包括經(jīng)典的YVMA插入突變等），從而阻斷下游致癌信號通路。

巧妙規(guī)避野生型EGFR（wtEGFR）：與傳統(tǒng)的“泛HER”抑制劑（如阿法替尼、來那替尼）不同，宗艾替尼對野生型EGFR的抑制活性極低。這一特性使其能夠有效避免因抑制wtEGFR而導致的劑量限制性毒性，如嚴重的皮疹、腹瀉等，從而有望在更高劑量下實現(xiàn)更強的抗腫瘤療效，并顯著改善患者的耐受性和生活質(zhì)量。

3、臨床研究數(shù)據(jù)

本次獲批是基于關鍵性Ib期Beamion-LUNG 1研究（NCT04886804）的卓越數(shù)據(jù)，其結果已發(fā)表于國際頂級醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM），并在2025年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上公布。

研究中的隊列1納入了75例既往接受過至少一線系統(tǒng)治療（多為含鉑化療）的HER2突變晚期NSCLC患者，接受宗艾替尼（120mg，每日一次）治療，結果顯示：客觀緩解率（ORR）高達71%(95% CI:60-80)，疾病控制率（DCR）達到96%，表明幾乎所有患者的病情都得到了有效控制；中位緩解持續(xù)時間（DoR）達到14.1個月，中位無進展生存期（PFS）達到12.4個月。在27例基線存在腦轉(zhuǎn)移的患者中，觀察到了41%的顱內(nèi)客觀緩解率，顯示出跨越血腦屏障的潛力。

此外，在隊列5（既往接受過含鉑化療和HER2 ADC治療的患者）中，宗艾替尼同樣展現(xiàn)了強勁療效（ORR 48%,DCR 97%），證明了其克服ADC耐藥的潛力。

安全性方面，宗艾替尼的整體安全性良好。最常見的治療相關不良事件（TRAE）是腹瀉，但嚴重程度普遍較低?！?級TRAE發(fā)生率僅為17%，且因TRAE導致的治療中斷率極低，僅為2.9%。未觀察到藥物相關性間質(zhì)性肺?。↖LD）病例。其卓越的安全性特征為其長期用藥管理奠定了基礎。

4、哈國內(nèi)競爭格局：ADC先行，TKI破局

在宗艾替尼獲批之前，中國HER2突變NSCLC的治療尚無標準靶向方案，臨床實踐多參考乳腺癌治療模式或采用化療、免疫治療。

在抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）中Enhertu（DS-8201，德曲妥珠單抗）是當前全球范圍內(nèi)該領域應用最廣泛的藥物，是首個HER2靶向ADC藥物，其用于HER2突變NSCLC的適應癥已在中國獲批，是宗艾替尼最直接和強大的競爭對手。

目前國內(nèi)尚無其他針對HER2突變NSCLC的口服TKI獲批。多家本土藥企的HER2 ADC（如榮昌生物的維迪西妥單抗、科倫博泰的A166等）正在開發(fā)中，但其主要適應癥聚焦于HER2過表達的癌種（如乳腺癌、胃癌），針對HER2突變NSCLC的臨床數(shù)據(jù)有限且處于較早階段。

因此，宗艾替尼的獲批，使其在口服HER2 TKI細分賽道中占據(jù)了絕對的首發(fā)和壟斷地位，與ADC藥物形成了“口服TKI”與“靜脈注射ADC”的差異化競爭和互補格局，共同豐富了中國患者的治療選擇。

結語

宗艾替尼的在華獲批，成為中國精準腫瘤治療領域的又一重大飛躍。它憑借其創(chuàng)新的分子設計、卓越的臨床療效和出色的安全性，成功解決了HER2突變非小細胞肺癌患者長期面臨的“有靶無藥”困境，為這個曾經(jīng)被忽視的患者群體帶來了突破性的生存希望和更優(yōu)的治療體驗。

它的到來，不僅是一個新藥的上市，更預示著肺癌精準診療向著覆蓋更全靶點、追求更佳療效與更好生活質(zhì)量的方向又邁出了堅實的一步。隨著宗艾替尼進入臨床實踐，中國HER2突變肺癌的治療正式進入了靶向口服新時代。

（信息來源：藥渡）

恒瑞醫(yī)藥GLP-1R/GIPR雙激動劑申報上市

9月1日，恒瑞醫(yī)藥子公司福建盛迪醫(yī)藥有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局下發(fā)的《受理通知書》，公司自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥HRS9531注射液的藥品注冊上市許可申請獲國家藥品監(jiān)督管理局受理，適應癥為：本品適用于在控制飲食和增加運動基礎上，初始體重指數(shù)（BMI）符合以下要求的成人的長期體重管理：≥28kg/m2（肥胖），或≥24kg/m2（超重）并伴有至少一種體重相關合并癥（例如高血糖、高血壓、血脂異常、阻塞性睡眠呼吸暫停、脂肪肝等）。

此次申報上市，是基于一項在肥胖或超重成人受試者中開展的多中心、隨機、雙盲、安慰劑平行對照的Ⅲ期臨床試驗（HRS9531-301），由復旦大學附屬中山醫(yī)院李小英教授擔任主要研究者。本研究共入組567例肥胖或超重成人患者，平均基線體重為93公斤。2025年7月，研究結果表明，與安慰劑相比，HRS9531所有劑量組（2mg、4mg、6mg）在共同主要終點及全部關鍵次要終點均達到優(yōu)效性；6mg組平均減重19.2%，且未達平臺期，有44.4%的受試者體重降低≥20%；同時安全性和耐受性良好，與其他GLP-1類藥物相似。

肥胖是一種由遺傳和環(huán)境等因素共同作用而導致的慢性代謝性疾病，可增加多種疾病的發(fā)病率，如糖尿病、心血管疾病、腫瘤、肌肉骨骼疾病及心理健康問題。中國各年齡段人群超重率、肥胖率和相關慢性疾病的患病率呈明顯上升趨勢，或?qū)⑦M一步加重醫(yī)療衛(wèi)生體系的負擔。

肥胖的防治以疾病的三級預防和治療為基本原則，主要治療手段包括生活方式干預、減重藥物和代謝手術治療。根據(jù)國內(nèi)肥胖診療指南，肥胖患者（BMI≥28kg/m2）無論是否有合并癥，或超重患者（BMI≥24kg/m2）合并至少一種體重相關合并癥，經(jīng)過3個月的飲食和運動干預仍不能減重5%時，可以考慮開始減重藥物的治療。由于超重或肥胖患病率較高且呈持續(xù)上升趨勢，該領域存在巨大的臨床需求，亟需有效、安全、便捷、經(jīng)濟的治療手段。

HRS9531注射液是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和葡萄糖依賴性促胰島素肽（GIP）雙重受體激動劑，具有改善胰島素抵抗、抑制食欲、降低血糖和減輕體重等作用。HRS9531注射液已獲得國家藥監(jiān)局批準用于開展2型糖尿病、超重或肥胖和阻塞性睡眠呼吸暫停適應癥的臨床試驗。

2024年5月，HRS9531作為恒瑞醫(yī)藥具有自主知識產(chǎn)權的GLP-1類創(chuàng)新藥組合之一，除大中華區(qū)以外的全球范圍內(nèi)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨家權利被有償許可給美國Kailera Therapeutics公司。首付款加潛在里程碑付款累計可高達60億美元，公司還取得Kailera19.9%的股權。Kailera正在全球（大中華區(qū)除外）推進HRS9531的臨床開發(fā)，代號為KAI-9531。

（信息來源：多肽圈）

全球上市

首個！賽諾菲BTK抑制劑在美國獲批上市

8月29日，賽諾菲宣布美國FDA已批準其BTK抑制劑Wayrilz (Rilzabrutinib)上市，用于治療免疫性血小板減少癥。這也是全球首個獲批治療免疫性血小板減少癥的BTK抑制劑。

Rilzabrutinib是一款口服、可逆、共價BTK抑制劑，是賽諾菲36.8億美元收購Principia Biopharma所獲得。

2024年4月，賽諾菲宣布，Rilzabrutinib治療持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成年患者的III期LUNA 3研究達到主要終點。同年12月8日，該研究具體數(shù)據(jù)在2024年ASH會議上公布。

LUNA 3研究是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，旨在評估Rilzabrutinib對比安慰劑治療既往接受過治療的持續(xù)性或慢性ITP成年和青少年患者的療效和安全性，共入組202名受試者。

研究主要終點為產(chǎn)生持久血小板應答（即在沒有挽救治療的情況下，患者在24周雙盲治療期的最后12周中至少有8周血小板計數(shù)≥50000/μL）的比例?；颊叩幕€血小板計數(shù)為15000/μL（正常水平為150000-450000/μL）。

結果顯示，該研究達到主要終點。與接受安慰劑治療的患者相比，接受Rilzabrutinib治療的患者經(jīng)歷了以下變化：

第25周時，Rilzabrutinib組患者達到血小板持久反應的比例更高，且具有統(tǒng)計學意義（Rilzabrutinib組23%的患者vs.安慰劑組0%；p<0.0001）。

首次血小板反應時間更快（Rilzabrutinib組36天vs.安慰劑組未達到；p<0.0001）。

血小板反應持續(xù)時間更長（Rilzabrutinib組最小二乘平均值為7周vs.安慰劑組0.7周）。

最常見的不良反應（發(fā)生率≥10%）包括腹瀉、惡心、頭痛、腹痛和COVID-19。

根據(jù)免疫性血小板減少癥患者評估問卷（一種用于測量ITP癥狀的臨床工具），Rilzabrutinib組患者報告九項健康相關生活質(zhì)量指標總體提高了10.6分，而安慰劑組僅提高了2.3分。本分析結果為描述性分析，不具備統(tǒng)計學顯著性。

除ITP適應癥以外，賽諾菲也在探索Rilzabrutinib在其它免疫性疾病上的治療潛力，包括慢性自發(fā)性蕁麻疹、IgG4相關性疾病等。

除了Rilzabrutinib，賽諾菲管線中還有一款BTK抑制劑Tolebrutinib。Tolebrutinib是一款具有腦滲透性和生物活性的BTK抑制劑，已于今年3月向FDA申報上市，用于治療非復發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥。

（信息來源：生物制品圈）

天宇股份：奧美沙坦酯氫氯噻嗪片獲得美國FDA上市批準

8月29日，天宇股份公告稱，公司全資子公司諾得藥業(yè)向美國FDA申報的奧美沙坦酯氫氯噻嗪片的新藥簡略申請（ANDA）已獲得批準。該藥品主要用于治療高血壓，由Cosette Pharmaceuticals,Inc研發(fā)，于2003年6月在美國上市。諾得藥業(yè)該藥品于2020年2月獲得美國FDA受理，截至目前累計研發(fā)投入約762.77萬元。公司產(chǎn)品奧美沙坦酯氫氯噻嗪片成功獲得美國FDA上市批準，是制劑產(chǎn)品首次獲得美國FDA批準，標志著公司制劑產(chǎn)品正式取得美國市場準入資格，進一步深化了海外業(yè)務布局。

（信息來源：證券時報e公司）

國產(chǎn)首個！復星醫(yī)藥地舒單抗在美國獲批上市

9月2日，復星醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布其子公司復宏漢霖自主開發(fā)的60mg/mL、120mg/1.7mL兩項規(guī)格的地舒單抗注射液（項目代號：HLX14）的生物制品許可申請（BLA）獲美國FDA批準。

HLX14是一款地舒單抗生物類似藥。原研由安進開發(fā)，2024年地舒單抗全球銷售額為72.52億美元。

除本次獲批外，HLX14在其他主要國家/地區(qū)的注冊進展包括：

2024年5月，HLX14的上市許可申請獲歐洲藥品管理局（EMA）受理、并已于2025年7月獲EMA人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）的積極審評意見；

2024年9月，HLX14的上市注冊申請獲加拿大衛(wèi)生部（Health Canada）受理。

截至2025年7月，HLX14的累計研發(fā)投入約為人民幣3.23億元（未經(jīng)審計）。

Insight數(shù)據(jù)庫顯示，全球已有5家藥企的地舒單抗生物類似藥獲批上市，除復星醫(yī)藥外，其他分別是山德士、賽特瑞恩制藥、三星生物和費森尤斯卡比制藥。

（信息來源：抗體圈）

行業(yè)數(shù)據(jù)

亳州市場9月3日快訊

香附價格：光香附統(tǒng)貨價格在8-8.5元，整體走銷較前期稍有好轉(zhuǎn)。

紅花價格：目前云南產(chǎn)優(yōu)質(zhì)統(tǒng)貨價格在96元上下，走銷一般。

益智價格：現(xiàn)市場海南益智價在90-91元，后期行情仍然不平靜。

黃芩價格：現(xiàn)市場山西貨黃芩統(tǒng)個15-16元，4號篩的黃芩片28-30元。

紫菀價格：現(xiàn)市場紫菀水洗貨12-13元紫菀，為菊科植物紫菀的干燥根和根莖。

川芎價格：現(xiàn)市場川芎統(tǒng)貨15-16元，人氣不足。

（信息來源：康美中藥網(wǎng)）

安國市場9月4日快訊

國產(chǎn)砂仁，現(xiàn)市場云南文山貨報價在140元；進口砂仁行情也表現(xiàn)疲軟，目前報價在33-34元。

黃芩，現(xiàn)市場山西黃芩個多報價在15-17元之間。

陳皮，現(xiàn)市場陳皮絲多報價在8-10元之間不等。

橘核，現(xiàn)市場橘核一般貨報價在10-12元不等。

沉香，現(xiàn)市場沉香越南進口合格藥廠貨在110元上下，國產(chǎn)貨在200元。

雞內(nèi)金，現(xiàn)市場雞內(nèi)金統(tǒng)貨報價在12元上下，選貨報價在13-14元之間。

蟬蛻，現(xiàn)市場統(tǒng)貨多價600-650元之間，沙地貨價在700-750元之間，水洗貨多報在900元左右。

柴胡，現(xiàn)市場北柴胡藥廠貨價格在70元上下，切片貨因質(zhì)量不等報價在80-100元之間。

側柏葉，現(xiàn)市場側柏葉多報價在3.5元上下。

赤小豆，現(xiàn)市場赤小豆統(tǒng)貨報價在7.5元上下，零售價相對高。

赤石脂，現(xiàn)本地赤石脂一般貨報價在3元上下。

牡蠣，現(xiàn)市場牡蠣多報價在2元上下。

（信息來源：中藥材天地網(wǎng)）

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