12月8日，美國FDA正式批準Gamida Cell公司的同種異體臍帶血細胞療法Omisirge?（通用名：omidubicel-onlv）用于治療重型再生障礙性貧血（Severe Aplastic Anemia,SAA）。這是全球首個獲批用于SAA的細胞治療產(chǎn)品，標志著這一罕見且危及生命的血液疾病迎來了革命性的治療突破。

重型再生障礙性貧血是一種骨髓衰竭性疾病，患者因骨髓無法生成足夠的紅細胞、白細胞和血小板而面臨嚴重感染、出血甚至死亡風險。目前標準治療主要包括免疫抑制療法或造血干細胞移植（HSCT），但后者高度依賴匹配的親緣供體。對于缺乏合適供體的患者而言，治療選擇極為有限。

Omisirge?的獲批，為6歲及以上、無法獲得相合供體的SAA患者提供了全新的治療方案。該細胞治療產(chǎn)品以臍帶血為來源，通過化學修飾技術(shù)——在臍帶血干細胞中添加煙酰胺（維生素B3的一種衍生物）——顯著提升其歸巢能力和擴增效率，從而加速患者造血與免疫系統(tǒng)的重建。

此次批準基于一項由美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）下屬國家心肺血液研究所（NHLBI）Richard Childs博士領(lǐng)銜的開放標簽、單中心臨床研究。結(jié)果顯示：患者中性粒細胞恢復的中位時間為11天；86%的患者在100天內(nèi)實現(xiàn)早期且持續(xù)的中性粒細胞重建；移植后免疫功能恢復迅速；86%的患者成功擺脫紅細胞輸注依賴；研究中未觀察到任何重度急性或慢性移植物抗宿主?。℅VHD）病例；疾病無進展生存率和總生存率均高達92%。

Childs博士評價道：“Omisirge?的獲批是滿足高危SAA患者迫切醫(yī)療需求的重要里程碑。研究中這些原本預后不佳的患者，不僅獲得了遠超預期的治療效果，還實現(xiàn)了快速、高效的造血重建，且?guī)缀跷闯霈F(xiàn)慢性GVHD，這意味著他們能更快回歸正常生活?！?/span>

此外，值得注意的是，Omisirge?此前已于2023年首次獲FDA批準，用于治療某些血液系統(tǒng)惡性腫瘤。此次新增SAA適應癥，使其成為兼具血液腫瘤與非惡性血液病治療能力的“雙適應癥”細胞療法，進一步拓展了其臨床應用價值。

Gamida Cell母公司Ayrmid公司董事長兼首席執(zhí)行官Joe Wiley博士表示：“Omisirge?為無數(shù)缺乏匹配親緣供體的SAA患者開辟了一條全新治療路徑。其快速且持久的血象恢復能力，有望從根本上改變這類患者的疾病進程。Ayrmid始終致力于推動前沿細胞療法，以解決重大未被滿足的臨床需求?！?/span>

為應對SAA患者日益增長的治療需求，Ayrmid已與RoslinCT公司建立戰(zhàn)略合作，將在美國馬薩諸塞州霍普金頓的先進CGMP細胞治療生產(chǎn)基地開展Omisirge?的技術(shù)轉(zhuǎn)移與商業(yè)化生產(chǎn)，預計自2027年起全面投產(chǎn)，確保穩(wěn)定供應。

（信息來源：細胞與基因治療領(lǐng)域）